罕病視神經病變新藥艾地苯醌卡關 美國FDA要求補件

商傳媒｜康語柔／綜合外電報導

美國食品藥物管理局（FDA）於近期對齊亞西全球罕見疾病公司（Chiesi Global Rare Diseases）開發的雷伯氏遺傳性視神經病變（LHON）治療藥物艾地苯醌（idebenone）發布完整回應函（Complete Response Letter, CRL）。這項決議意味著艾地苯醌在美國的新藥申請（New Drug Application, NDA）未能獲得核准，FDA要求該公司提交更多補充資訊，才能重新審核。

據《Ophthalmology Times》報導，FDA的這項決定要求齊亞西公司提供額外數據，以解決其在完整回應函中提出的問題。艾地苯醌此前曾獲得FDA的優先審查資格，原定目標審查日期為2026年2月28日。然而，此次發函顯示藥物審核的過程充滿挑戰，尤其在證明其療效和安全性方面，審查標準嚴格。

雷伯氏遺傳性視神經病變（LHON）是一種罕見的粒線體疾病，會導致患者視力快速且嚴重喪失，通常影響年輕成年人。此疾病的特徵是粒線體功能障礙影響視網膜神經節細胞，進而引發突發性視力喪失。目前，美國境內尚未有任何經FDA核准的LHON治療藥物，儘管艾地苯醌已在其他地區獲得上市許可。

齊亞西公司表示，正在審查FDA完整回應函的內容，並計劃與管理局密切合作，以確定後續的處理步驟。該公司的NDA申請案是基於兩項關鍵研究數據，包括評估艾地苯醌對青少年及成人LHON患者療效的隨機、雙盲、安慰劑對照RHODOS試驗，以及評估其安全性和療效的第四期開放標籤LEROS介入性研究。

儘管齊亞西公司未在公告中具體說明FDA所指出的缺陷性質，但外部報導普遍指出，FDA可能尋求更多臨床證據以支持申請。齊亞西公司重申，仍致力於推動艾地苯醌的進展，以期能為LHON患者提供治療選項，並將與FDA合作解決反饋意見。該公司目前尚未提供重新提交申請或進行額外研究的具體時間表。

此事件再次突顯新藥研發的漫長與不確定性，特別是針對罕見疾病的治療，即使藥物在部分市場已獲批，進入新市場仍需面對嚴謹且耗時的審查過程。