患病率比「被雷打到」機率還低！ 弱勢癌「華氏巨球蛋白血症」迎曙光：健保支持新一代藥物
潮健康／編輯部
患病率比「被雷打到」機率還低！什麼是華氏巨球蛋白血症？
華氏巨球蛋白血症（Waldenstrom’s Macroglobulinemia, WM) 是淋巴瘤中極少見的一種惡性分型。由於罹病者人數稀少且治療選擇相當有限，形容華氏巨球蛋白血症為「弱勢癌」也不為過。直到今年 12月，新一代口服標靶藥物 BTK抑制劑 (BTKi) 正式納入健保給付，終於讓患者和家屬看到一絲曙光。 在台灣，華氏巨球蛋白血症每年新發病例不足 50人，盛行率僅約百萬分之四，比一個人一輩子被閃電擊中的機率還低百倍以上，高風險族群5年存活率僅有36%。臨床案例少加上初期症狀捉摸不定，患者在求診過程中有如身陷迷宮，輾轉於不同科別之間，容易發生漏診、誤診，錯過對症下藥的時機。
高齡患者多、治療困難度高！ 醫揭華氏巨球蛋白血症高風險群
化學免疫療法是華氏巨球蛋白血症的第一線治療，但效果有限且伴隨較高毒性，可能導致患者的血球減少和免疫力降低，進而引發感染和帶狀疱疹發作等副作用。秀傳醫療體系彰化院區癌症醫院張正雄院長指出，年滿 65 歲以上且有生化指標異常的患者被視為高風險族群，其病情惡化速度更快於一般華氏巨球蛋白血症患者。 張正雄院長指出，年長者多患有心血管等共病症，治療策略不僅應積極處置，更要注重用藥安全性。回顧過去經驗，張正雄院長曾遇年長患者因化療而併發肺部感染，差一點就發生不敵病情而離世的憾事。強烈呼籲專業醫師制定治療策略時，應全面考慮高風險族群的病情發展速度及共病狀況，還有可能無法忍受化療。
新一代口服標靶藥獲健保給付 「BTK抑制劑」可望翻轉患者命運
中華民國血液病學會黃泰中秘書長指出，儘管過去數十年來癌症醫學取得顯著進展，然而一些少見癌症 因患者人數過小而面臨難以取得臨床試驗進展、容易漏診或誤診、缺乏專用藥物等挑戰，實屬弱勢中的極弱勢。華氏巨球蛋白血症患者許多是 65歲以上的長者，其身體多衰弱、於社會參與和經濟活動也相對弱勢，導致過去許多病友的治療權益被忽視，較難接受積極治療。 中華民國血液病學會長期致力於醫護人員的教育與經驗交流，並協助新藥通過給付，以減輕病友與家屬的負擔。過去十年 WM患者的整體存活率不到百分之五十，相信隨著新一代治療納入健保體系，為病人提供更多元化的治療策略，將有望翻轉這些弱勢癌患者的命運。
惡性淋巴瘤發病率十年成長1.4倍 出現8大症狀持續3週快就醫
黃泰中秘書長指出，根據國健署最新發布的2021年全國癌症登記報告，惡性淋巴瘤的發病率相較十年前已成長了 1.4倍，達到每年4,261人，而「非何杰金淋巴瘤 (NHL) 」更躍升至男女十大癌排行症的第十名。淋巴瘤與其他固態腫瘤不同，是由全身性的淋巴球癌化生成。此一特性使得患者初期可能在全身不同位置發現病變，增加了早期診斷的難度。 黃泰中秘書長呼籲，當民眾出現發燒、夜間盜汗、不明原因體重減輕、疲勞、淋巴結腫大、皮膚搔癢等淋巴瘤常見症狀，持續約二至三周時，應盡快至血液腫瘤科就診。 作為陳女士的主治醫師，張正雄院長也分享多年對華氏巨球蛋白血症的診療經驗，並特別補充「血液高度黏稠症 (HVS)」 對患者帶來的危害，如貧血或異常出血、因神經病變導致麻木等特殊症狀。 張正雄院長解釋，巨球蛋白指的是患者體內免疫球蛋白 (IgM) 過度增生，導致血液黏稠。當 IgM濃度超過 4000mg/dl或血清濃度高於4CP時，就可能發生多處黏膜不正常出血。在臨床上，20-30%的患者可能出現神經系統病變，例如視力模糊或喪失、頭痛、暈眩、眼球震顫、耳鳴或突發性聽力喪失；嚴重者甚至引起混亂、失智、中風或昏迷。 透過 IgM基因檢查、骨髓穿刺和切片檢查，可以在早期鑑別惡性淋巴瘤或其他血液疾病，有助及早制定 WM治療計畫。他特別提到，現在的骨髓檢查跟大家對「抽龍骨水」的想像完全不同，技術非常純熟，在門診僅需不到半小時就能完成，是最快速診斷血液腫瘤疾病的方法。呼籲患者切勿因對檢查的迷思而錯失儘早診斷與治療的機會。
華氏巨球蛋白血症藥物「BTKi」獲給付 台灣治療現階段正「追英趕美」
目前國際間針對華氏巨球蛋白血症的治療方針，是以新型標靶藥物為主。台灣在華氏巨球蛋白血症治療已經趕上美國國家綜合癌症網絡（NCCN）及英國國家健康暨照護卓越研究院（NICE）的準則。依照此先進之照護指引，當患者對一線用藥反應不佳時，應積極評估改用耐受性高的標靶藥物。 社團法人台灣全癌症病友連線理事長吳卉汝表示，對於新型標靶藥物納入健保給付感到振奮； 111年各類癌症健保前10大醫療支出統計顯示，非何杰金氏淋巴瘤 (NHL) 人均醫療費用佔十大癌症中第四位，藥費更是超過癌症死因之首肺癌。 令人欣慰的是，在健保署及社會各界的協力下，新一代 BTKi的申請至給付生效僅花費 519天 (短於抗癌藥平均生效天數 726天) ，這表示患者的需求得到更廣泛的重視。期盼未來健保政策更加深入支持弱勢癌，提供更多先進治療機會，同時減輕患者及家屬的經濟負擔。