多發性骨髓瘤精準治療新趨勢 標靶治療相助以追求深度緩解

一名62歲先生近半年覺得背痛得很厲害，經止痛藥及復健治療都沒有效果，反而症狀越來越嚴重，影像上更發現脊椎已有多處壓迫性骨折，不僅如此，也變得越來越喘，身體有水腫現象，抽血發現貧血及腎功能逐漸惡化，經轉診至血液科後做進一步檢查，才確診是多發性骨髓瘤。

國立臺灣大學醫學院附設醫院新竹臺大分院血液科主治醫師魏兆宏表示，多發性骨髓瘤是一種血液的癌症，好發於60歲以上的長者。此疾病是骨髓中漿細胞發生癌化後異常的增生，導致全身性的症狀，由於漿細胞位在骨髓中，且疾病的表現欠缺專一性，因此很難在第一時間確診。

不少病友輾轉就醫數月後才找出病因

根據國民健康署統計數據顯示，台灣每年新增多發性骨髓瘤的病例數約為700-800人，男性約400名，女性大約300名，發生率佔全部惡性腫瘤中排名男性為第22位，女性則為第23位，多集中於70歲左右的高齡族群。魏兆宏醫師表示，患者症狀通常包括因貧血而頭暈、疲憊、喘，因噬骨性病變而骨頭疼痛甚至骨折，因腎功能受損而尿少及水腫，嚴重者會因為高血鈣而出現意識混亂及便秘等症狀。這些症狀因不具特異性，常被誤認為是老化的現象，有些人甚至輾轉在不同科別看了數個月後才確診。

多發性骨髓瘤的治療會分為不同階段：引導治療、鞏固治療及維持治療。在引導治療部分，以「三合一」或「四合一」的多重藥物組合為主，三合一的藥物種類包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑及類固醇，四合一的藥物則是在三合一為基礎再加入單株抗體。除了上述抗癌藥物之外，病患同時也要接受相關的支持性療法，包括補骨針以減少骨骼相關的不良事件，以及根據臨床狀況接受輸血、止痛藥物及洗腎等支持性療法，少部分高風險病患則需搭配化學藥物治療。

在鞏固治療部分，針對適合的病患，特別是70歲以下或健康狀況良好的患者，則是以自體骨髓移植為標準的治療選項，病患在接受高劑量化學治療藥物後，回輸凍存的自體幹細胞，藉以加深治療效果。在維持治療部分，病患通常需持續接受免疫調節藥物，避免疾病復發。

由於多發性骨髓瘤目前仍無法根治，因此治療的目標是達到疾病的完全緩解，以延緩疾病進展或復發，一旦疾病控制不佳，病患的存活期及生活品質都會受到影響。魏兆宏醫師強調，多發性骨髓瘤的病患常常在初診斷時狀況最不穩定，容易合併多重器官的受損，因此首次治療尤為重要，選擇適當的藥物，不論是三合一或四合一的藥物治療，病患能維持4年以上的疾病無惡化期，甚至可達7年的穩定期。

國外已將四合一處方列為第一線治療

魏兆宏醫師表示，根據臨床數據顯示，目前四合一相較於三合一的引導治療在疾病無惡化期、整體存活期都較佳，在許多國家也已將四合一的引導治療作為第一線建議的標準治療，目前台灣健保則在第二線治療後才給付單株抗體。但不論是哪一種組合，早期且積極的介入都是相當重要的關鍵。

上述的個案在接受四合一的引導治療後，達到疾病完全緩解，之後病患順利接受自體幹細胞移植，移植後服用免疫調節藥物做維持性治療，疾病目前無復發，生活已回復正常，對病患而言幾乎就是重生一般。

多發性骨髓瘤已邁向精準治療的時代，隨著診斷技術的進步及越來越多的藥物進入到治療的領域，例如新一代的蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑、雙特異抗體及嵌合抗原受體T細胞治療，針對不同風險程度的病人可以選擇合適的藥物組合，期許能將多發性骨髓瘤的治療帶向一個新的時代。