Sidra Medicine 引進革命性基因療法 卡達首例治療鐮狀細胞與地中海貧血

商傳媒｜康語柔／綜合外電報導

卡達多哈（Doha）的 Sidra Medicine 醫院已引進針對鐮狀細胞病（sickle cell disease）和輸血依賴型乙型地中海貧血（transfusion-dependent beta thalassemia, TDT）的先進基因編輯療法 Casgevy，成為卡達境內首家提供此革命性療程的醫療機構。這項療法是卡達通訊社（Qatar News Agency）於昨日報導中提及，並在今日稍早經 Sidra Medicine 院方證實。

Sidra Medicine 透過使用 CRISPR/Cas9 基因編輯技術，提供這項一次性治療，旨在矯正導致鐮狀細胞病和地中海貧血的基因突變。根據院方說明，Casgevy 能顯著減少嚴重鐮狀細胞病患者的疼痛危機，並降低乙型地中海貧血患者對輸血的依賴。目前，年齡 12 歲及以上的鐮狀細胞病及輸血依賴型乙型地中海貧血患者均符合治療資格，療程通常需 6 至 8 個月，部分案例可能延長至一年。

Sidra Medicine 是唯一獲得福泰製藥（Vertex Pharmaceuticals）授權，能在卡達實施 Casgevy 療法的醫院。該院的先進細胞療法中心設有符合優良製造規範（Good Manufacturing Practice, GMP）的設施，專責處理造血幹細胞，並全面支援基因療法的推展。中心內的實驗室配備先進技術，足以執行 Casgevy 治療方案。此外，Sidra Medicine 也負責管理卡達唯一的臍帶血儲存設施，該設施提供符合 GMP 認證的服務，並支援超過 80 種疾病的治療。

Sidra Medicine 首席醫務長 Ibrahim Janahi 表示，引進這項先進的基因編輯療法，凸顯了 Sidra Medicine 在科學研究領域的全球領先地位，以及提供尖端專業和革命性療法的全球信心。該院首席研究長 Khaled Fakhro 也指出，Casgevy 代表著全球醫學的一項重大突破，其在 Sidra Medicine 的應用，再次彰顯該院在以研究和開發為基礎的精準醫療領域所扮演的開拓性角色。他強調，這項療法與 Sidra Medicine 的願景一致，即透過基因組學（genomics）理解疾病序列並識別致病突變，從而實現從根本上治療病因而非僅處理症狀的目標，並期許該院能躋身全球精準醫療的領導者行列。