基因編輯走向心血管領域，一次性 CRISPR 療法有望降膽固醇
美國生技公司 Scribe Therapeutics 開發鎖定「壞」膽固醇（LDL-C）的 CRISPR 一次性療法，代號 STX-1150，鎖定高膽固醇血症族群。預計將於 2026 年進入第一期人體試驗，若順利通過審核，將有機會成為首個獲准上市的「基因沉默」療法，未來可望取代長期服藥，顯著降低心血管疾病風險。
高膽固醇血症被視為動脈粥狀硬化性心血管疾病（ASCVD）的關鍵驅動因子。STX-1150 透過表觀遺傳學手段沉默肝臟中的 PCSK9 基因，長效降低 LDL-C，但不在 DNA 上做永久切割或改寫。
與傳統 CRISPR 基因編輯不同，STX-1150 會在肝細胞 PCSK9 基因位點「加註」修飾與 DNA 甲基化標記，抑制基因表達；這種沉默在原理上具有可逆性，被視為兼顧安全與持久效果的一條新路徑。
目前已有多家業者投入同一靶點開發，包括 Verve Therapeutics 以及 Crispr Therapeutics 研發的候選藥物，但仍處於臨床試驗階段。若 STX-1150 後續進展順利，將在競爭激烈的 PCSK9 降脂戰場中爭奪領先地位。
CRISPR 醫療應用近年發展迅速。自 2019 年臨床突破後，2024 年美國監管機關已批准首款用於鐮狀細胞貧血症的 CRISPR/Cas9 療法，象徵精準基因醫療邁入新階段。不過，高昂費用與可及性仍是外界關注焦點。
目前估計約有 7,000 萬名美國人罹患慢性高膽固醇。若未來 STX-1150 等一次性基因療法真的獲准上市，能否在價格與支付制度上被多數病患負擔，將成為下一個關鍵問題。
（首圖來源：shutterstock）