CRISPR 改造免疫細胞，精準獵殺 T 細胞白血病
在一項突破性研究中，倫敦大學學院（UCL）和大奧蒙德街醫院（GOSH）科學家們開發出一種名為 BE-CAR7 的基因編輯 CAR T 細胞療法（CAR T-cell therapy），這種療法對於抵抗性 T 細胞急性淋巴細胞白血病（T-ALL）患者顯示出高緩解率，為侵略性癌症的患者和家庭帶來新希望。
BE-CAR7是全球首個使用基因編輯免疫細胞療法，專門針對T-ALL這種罕見且快速增長的血癌。這種療法目標是誘導疾病緩解，甚至持久無病狀態。基因編輯技術進步使得科學家能夠精確地修改活細胞內DNA，此過程被稱為基因編輯。
2022年，GOSH和UCL研究人員首次在一名13歲女孩艾莉莎（Alyssa）身上使用了這種基因編輯療法。隨後，還有八名兒童和兩名成人在GOSH和國王學院醫院（KCH）接受了這項療法。這種基於CAR-T細胞免疫療法是針對多種血癌的新選擇，通過改造T細胞，使其能夠辨識癌細胞表面特定標記，攻擊並摧毀癌細胞。
BE-CAR7 T細胞製作過程中，使用了基因編輯技術，這種技術利用特殊策略來減少雙鏈DNA斷裂風險。研究人員利用CRISPR基因編輯技術執行精確DNA修改，重新設計T細胞。這些同種CAR T細胞是從健康供體的白血球中製造，並在GOSH無塵室中進行工程處理。
一旦基因編輯CAR T細胞被注入患者體內，它們會迅速尋找並消滅全身T細胞，包括驅動疾病的白血病T細胞。如果在約四週內清除白血病，患者將接受骨髓移植，隨後幾個月內重建健康免疫系統。
16歲艾莉莎來自英國萊斯特，是全球首位接受基因編輯細胞療法的患者。她在2021年5月被診斷為T細胞白血病，經歷了多次標準療法失敗後，選擇參加這項研究。如今，她已經康復，並期待著學習駕駛，最終成為一名研究科學家，幫助更多像她一樣的患者。
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（首圖來源：shutterstock）