血友病A治療新突破：Mim8顯著減少出血 新英格蘭醫學期刊刊載

商傳媒｜康語柔／綜合外電報導

丹麥製藥公司諾和諾德（Novo Nordisk）旗下的血友病A新型療法 Denecimig（Mim8）近日展現亮眼臨床數據。國際權威醫學期刊《新英格蘭醫學期刊》（NEJM）昨日刊載其三期 FRONTIER2 試驗的26週結果，數據顯示 Mim8 能顯著降低成人及青少年血友病A患者的年化出血率，無論是否帶有第八因子抑制物。

該試驗評估了每月或每週一次皮下注射 Mim8 的療效與安全性。與依需求治療相比，每月注射一次 Mim8 的患者出血事件減少近99%，相較於過去常規預防性凝血因子療法，出血也減少約43%。而每週注射一次的患者，出血事件則較依需求治療減少約96%，較先前預防性療法減少約54%。在接受 Mim8 治療的受試者中，64%至95%未出現需治療的出血事件，遠高於對照組的0%至37%。

Mim8 是一種雙特異性抗體 Factor VIIIa mimetic，其作用機制是透過連接 Factor IXa 和 Factor X，取代 Factor VIIIa 的功能，以恢復身體凝血酶的生成能力，幫助血液凝固。諾和諾德表示，Mim8 整體耐受性良好，試驗中未報告血栓栓塞事件或中和性抗 Mim8 抗體的臨床證據。約有10%的參與者出現注射部位反應（ISRs），其中2.6%的注射劑量觀察到此反應。

諾和諾德美國營運（Novo Nordisk US Operations）臨床開發、醫學與法規事務主管 Anna Windle 指出，該公司已於2025年9月向美國食品藥物管理局（FDA）提交 Mim8 的 Biologics License Application，目前正待審查。然而，Mim8 作為血友病A的試驗性治療藥物，尚未獲得全球任何監管機構的批准。義大利米蘭 Humanitas Research Hospital 血栓與出血疾病中心資深血液學顧問暨該試驗主要研究員瑪麗亞·埃莉薩·曼庫索（Dr. Maria Elisa Mancuso）表示，FRONTIER2研究結果為 Mim8 作為預防性治療選擇提供了重要數據。