不只抑制症狀而是「重設」免疫系統，CAR-T 療法改寫重症肌無力治療邏輯
在最新的臨床研究中，CAR-T 細胞療法顯示出對重症肌無力的潛在長期療效，標誌著治療方式的重大轉變。這種療法不僅能提供持久的無需治療的緩解，還可能改變患者的生活品質，減少對傳統免疫抑制劑的依賴。
CAR-T細胞療法最初主要用於治療血癌，但最近已擴展至治療嚴重且難治的自體免疫疾病，包括重症肌無力。這個轉變代表臨床治療的一次重要演變，因為該療法透過針對並消除導致疾病的自體反應性免疫細胞，而不僅是抑制症狀。
根據Kyverna Therapeutics於今年1月30日宣布的AURORA研究，正在評估一種名為Descartes-08的mRNA CAR-T細胞療法在成人乙醯膽鹼受體自體抗體陽性廣泛重症肌無力患者中的安全性、耐受性和療效。這項研究的初步結果顯示，該療法在治療難治性重症肌無力方面具有良好前景。
早期臨床數據顯示，CAR-T細胞療法在自體免疫適應症中的安全性優勢明顯，與癌症治療相比，細胞因子釋放綜合症和神經毒性發生率及嚴重程度較低。這個改善的耐受性特徵使得該療法對自體免疫疾病患者來說更具可行性。
CAR-T細胞療法的另一個顯著特點是其能夠引發持久的免疫系統「重置」，這個過程與傳統的免疫抑制策略根本不同。研究人員將這個結果描述為免疫耐受性的恢復，而非單純的症狀管理。
此外，對於晚發性重症肌無力患者，機器人胸腺切除術（胸腺腺體的外科切除）也顯示出安全有效的結果，研究顯示這種手術能顯著減少皮質類固醇的使用，並改善神經學結果，即使對65歲以上的患者也有效。
（首圖為示意圖，來源：shutterstock）