幹細胞技術突破，給予帕金森氏症療法新希望
帕金森氏症患者常因腦部製造多巴胺（dopamine）的神經細胞逐漸死亡，而出現手抖、動作遲緩、肌肉僵硬等症狀，治療方式如左旋多巴（Levodopa）等藥物或深部腦刺激（Deep Brain Stimulation，DBS），雖可改善症狀，但無法阻止神經細胞流失。最近瑞典隆德大學（Lund University）與英國劍橋大學（University of Cambridge）團隊嘗試以幹細胞培養的神經前驅細胞治療帕金森氏症，論文近日刊登於《Nature Medicine》期刊，為帕金森氏症的神經修復治療跨出重要一步。
從控制症狀到修復受損神經
帕金森氏症最棘手的問題，是大腦負責分泌多巴胺的神經元會逐漸退化與喪失。目前藥物治療主要為補充或模擬多巴胺作用改善症狀，但無法阻止神經細胞持續流失。團隊嘗試從「補充訊號」再走向「修復神經」。他們利用人類胚胎幹細胞，實驗室培養多巴胺神經前驅細胞，再將這些細胞植入患者大腦負責運動控制的重要區域「殼核」（putamen）。團隊希望移植後的細胞能繼續成熟，形成新神經連結，並逐漸恢復多巴胺供應，有機會從根本改善病情。
此臨床實驗共納入八位中度帕金森氏症患者，分別接受低劑量與高劑量細胞移植，並搭配免疫抑制治療，以降低排斥反應。一年後，所有受試者都沒出現研究員最擔心的細胞移植後不自主動作副作用（graft-induced dyskinesia）；核磁共振檢查也未發現腫瘤形成或細胞異常增生，顯示此療法初步有不錯的安全性。更重要的是，部分患者的動作功能、日常生活能力有改善趨勢。雖然這項研究規模小，不足以證明療效，但至少顯示這些移植細胞有機會在患者大腦存活並發揮功能，為後續大型臨床試驗提供重要依據。
一次治療，可能造成多年效益？
如果未來研究證實療效穩定，這種治療最大的特色，是不必完全依賴每天服藥，而是細胞移植後，讓新神經細胞持續發揮作用。當移植後新細胞能持續分泌多巴胺，就有機會像重新建立小型「多巴胺工廠」，降低藥物依賴度，讓症狀更穩定，但仍有不少挑戰需要克服，包括細胞能否長期存活、免疫抑制藥物能否再減少、副作用如何控制，以及哪些患者最適合接受治療等。因此，團隊也會繼續追蹤受試者長達 36 個月，確認細胞能否長時間維持功能與安全性。
總結而言，帕金森氏症治療數十年來多著重症狀改善，如今科學家開始嘗試直接修復受損大腦，象徵著治療思維正逐漸轉變。雖然之後仍需更多大型實驗驗證，但已讓人們看到新可能性。對患者而言，這項療法距離真正普及仍需要時間，但科學家也一步步讓「修復受損神經」從概念走向可能。
（首圖來源：Pixabay）