醫藥創新困境：「償付盲點」阻礙新特藥普及 罕病患者首當其衝
商傳媒｜康語柔／綜合外電報導
美國新特藥在取得食品藥物管理局（FDA）核准上市並公布定價後，經常面臨所謂的「編碼落差」（coding gap）問題，導致藥品償付（reimbursement，即醫療保險支付藥品費用）延遲。這種延遲不僅影響了藥品的實際可及性，也對醫療體系帶來挑戰。
業界將這種藥廠在推出新藥時，未充分考量藥品上市後償付流程瓶頸，導致藥品雖獲批但難以順利進入醫療保險給付體系的現象，稱為「償付盲點」（Reimbursement-Blind）。根據《Pharmacy Times》報導，永久性的HCPCS Level 2碼 (HCPCS J-code)，作為美國醫療保險報銷藥品和醫療服務的標準代碼，通常在藥品獲准後需耗時6至12個月才能取得，有時甚至更久。在這段等待期中，新特藥必須使用雜項或未分類代碼（常見為J3590），並同時提交美國國家藥品程式碼（NDC number）、發票以及醫療必要性函件。
然而，這種人工審查流程不僅拖慢了處理速度，也大幅增加了支付遭拒或延遲的案例。醫療中心因此必須先行墊付藥品的鉅額成本，直到獲得保險支付，這對其現金流造成顯著壓力。對於治療超罕見疾病的療法而言，編碼落差的影響尤為嚴重，因為這些疾病的患者人數極少，約全國僅有100至150名丙酸血癥（propionic acidemia）患者。醫療中心難以為了少數患者儲存大量藥品，使得每一劑藥品的物流調度在缺乏特定帳單代碼的情況下，都成為一項複雜的挑戰。
例如，諾華（Novartis）公司生產的鞘內注射Zolgensma，儘管已於2025年獲批，卻直到2026年7月1日才取得其永久性的HCPCS Level 2碼J3405。此外，治療脊髓性肌肉萎縮症（spinal muscular atrophy, SMA）的新增療法apitegromab (Isembyld; Scholar Rock)，雖然需搭配SMN2-targeted therapy使用，但現行預先授權政策卻常禁止同時使用疾病修飾劑，使患者權益受損。
報導指出，這類編碼落差問題不僅限於藥品，連跨足藥品領域的醫療設備也同樣受影響，例如用於治療腎結石的衝擊波碎石術（burst wave lithotripsy）。支付方對於新技術的編碼方式並無統一標準，而是由各委員會與各支付方各自為政，進一步加劇了藥物和新技術的可及性問題。
參考來源
- The Coding Gap Nobody Prices In: Why New Specialty Drugs Lau…（Pharmacy Times）