2026年首季FDA核准七項神經學新療法 涵蓋多發性硬化症與罕病

商傳媒｜康語柔／綜合外電報導

美國食品藥物管理局（FDA）於2026年第一季核准了七項針對複雜與罕見神經系統疾病的療法，為多發性硬化症、門克斯症、慢性硬腦膜下血腫等患者帶來新的治療選擇，其中更包含台灣神隆開發的學名藥。

台灣神隆多發性硬化症學名藥獲准

1月5日，FDA核准了台灣神隆（ScinoPharm Taiwan）生產的醋酸格拉替美注射劑（glatiramer acetate injection），用於治療復發型多發性硬化症（relapsing multiple sclerosis, MS）。這是該類療法中首個獲批的複雜注射學名藥。醋酸格拉替美是一種複雜的合成多肽，其原廠藥Copaxone於1996年上市。台灣神隆的新藥遵循「非生物複雜藥物簡略新藥申請途徑」，在證明結構與組成匹配以及體外與體內功能相似性後，獲准豁免傳統臨床生物相等性試驗。

罕見神經退化疾病迎來首個療法

1月12日，Sentynl Therapeutics旗下Zycubo（銅組氨酸酯）獲得FDA核准，成為首個治療小兒門克斯症（Menkes disease）的藥物。門克斯症是一種罕見的遺傳性神經退化性疾病。Zycubo是一種皮下注射的銅替代療法，旨在繞過受損的腸道吸收，支援銅的全身利用。該藥在2025年9月30日曾因製造地點符合「現行藥品優良製造規範（cGMP）」問題收到完整回應信函（CRL），但FDA未對其療效或安全性數據提出疑慮，Sentynl Therapeutics於11月14日重新提交申請後獲准。哥倫比亞大學醫學中心小兒科教授史蒂芬·凱勒（Stephen Kaler）醫師表示，這項里程碑代表數十年研究的成果，對於新生兒盡早接受銅組氨酸酯治療，可望減輕症狀並延長生命。

創新技術與兒科適應症擴展

2月4日，FDA核准Balt公司的Squid液體栓塞劑上市前許可，可作為中腦膜動脈栓塞術的輔助療法，用於治療伴有大面積症狀性慢性硬腦膜下血腫（cSDH）的患者。此核准依據STEM試驗結果，該試驗證明輔助性栓塞術可顯著降低治療失敗率，且不增加不良事件。

2月17日，Harmony Biosciences旗下pitolisant（Wakix）口服錠的適應症獲FDA擴展，納入治療6歲及以上伴有猝倒症狀的兒童嗜睡症患者。此藥現為唯一無管制且獲FDA核准，用於治療兒童與成人嗜睡症（無論是否伴隨猝倒）的療法。Project Sleep總裁茱莉·弗萊加爾（Julie Flygare）表示，嗜睡症常在兒童及青少年時期發病，對這群患者而言，擁有更多經FDA核准的治療選項至關重要。

基因缺陷與亨特症新希望

3月10日，FDA核准擴大使用甲醯四氫葉酸鈣口服錠（leucovorin calcium tablets，Wellcovorin），治療因葉酸受體1（FOLR1）基因變異引起腦部葉酸轉運缺陷的成人與兒童患者。這是首個專門針對此類腦部葉酸轉運缺陷的FDA核准療法。FDA專員馬蒂·馬卡里（Marty Makary）醫師指出，這對長期缺乏治療選項的患者而言是重大里程碑。

3月25日，FDA加速核准Denali Therapeutics的tividenofusp alfa-eknm（Avlayah），用於治療伴有神經學病變的兒童亨特症（Hunter syndrome，黏多醣儲積症第二型，MPS II）。Avlayah是首個特別設計能穿透血腦屏障（blood-brain barrier）的亨特症療法。Denali共同創辦人兼執行長萊恩·華茲（Ryan Watts）表示，Avlayah的核准開啟了亨特症社群的新時代，提供首個專為穿透大腦保護屏障而設計的治療方法。

3月30日，FDA核准百健（Biogen）旗下nusinersen（Spinraza）注射劑更高劑量，用於治療脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者。新的nusinersen給藥方案包含50毫克/5毫升及28毫克/5毫升劑量，旨在提供更高藥物濃度與改善療效。