多發性骨髓瘤近三成停藥，竟因給付上限！四合一療法助延長存活期
在台灣的血液癌症中，「多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma, 簡稱MM）」發生率高居前三名，每年新增約900位患者，由於此疾病特性易復發且多數無法痊癒，往往需要面對多線治療挑戰。台灣多發性骨髓瘤的治療上雖然已有長足進步，且多種新藥陸續引進，但是病友卻因健保「固定給付療程上限」而出現「療效顯著卻被迫中斷，俗稱「強制下車」）」，並陷入高復發風險的困境。
多發性骨髓瘤好發於70歲的長者，且男性多於女性。癌細胞會在骨髓內大量增生時，大量製造免疫球蛋白（稱為M蛋白），引發臨床上常見的「CRAB（螃蟹）」4大症狀：C (高血鈣)、R (腎衰竭)、A (貧血)、B (骨頭痛)。由於免疫系統與骨骼等被破壞，以致常見嚴重併發症包括骨骼病變與高血鈣、貧血、腎功能異常及反覆感染。
日前30日有一場「2026台美多發性骨髓瘤政策高峰對談：療效還在，治療是否該停？—治療續用或停用決策回歸臨床評估」，特別邀請美國Dana-Farber Cancer Institute教授Paul G. Richardson、中華民國血液病學會第19屆理事長侯信安，以及中華民國血液病學會多發性骨髓瘤工作小組召集人卓士峯，就國際治療趨勢、台灣真實世界數據與健保制度彈性三大面向展開深度探討對話。
中華民國血液病學會理事長侯信安在會中表示，目前多發性骨髓瘤患者靠不同的治療組合，以有效延緩病情的進展並減輕症狀。第一線治療通常會多管齊下，如常見的「黃金標準三合一處方」：蛋白酶體抑制劑+免疫調節劑 +皮質類固醇，以及外加單株抗體（如抗CD38抗體）的「四合一治療處方」。三合一處方主要用於治療無法進行移殖的患者；而四合一療法誘導治療後可進行自體幹細胞移植，有機會將無惡化存活期延長至4至6年以上。
醫師會依照病人體能、疾病嚴重程度，以及經濟狀況，選擇最適合的治療方案。其他延緩疾病惡化的時間的治療選項還包括：自體造血幹細胞移植、CAR-T細胞治療（作為藥物治療失敗的救援療法之一）。
雖然多數多發性骨髓瘤患者無法痊癒，但是根據國際最新指引（如NCCN/ESMO）多主張「持續治療」（Treat-to-progression），即只要藥物有效且副作用可耐受，就應持續用藥以控制病情。由於台灣健保部分藥物給付設有固定療程上限（多為10~16療程，最長也只有36療程），即使病人持續有療效反應且符合續用條件，也可能因為達到給付上限而停止給付。導致部分患者藥物仍有效卻被迫停藥，增加復發風險。
國際治療進展顯著，國內存活成長幅度放緩
哈佛大學醫學院教授 Paul G. Richardson強調，國際上對於多發性骨髓瘤的治療策略演進極為迅速，且多項跨國數據顯示，隨著新藥與組合療法的問世，多發性骨髓瘤病友的整體存活期已獲得顯著提升。其中有研究即指出，從 2015年至2022年美國平均存活增加97%、芬蘭存活增加57%，台灣則是存活增加9%。對照台灣現況，病患整體存活期的成長幅度相較國際仍顯平緩。專家們指出，此一現象反映出國內醫療照護體系中，仍有病友未被滿足的臨床需求。
中華民國血液病學會多發性骨髓瘤工作小組卓士峯召集人則從第一線照護經驗切入，指出部分多發性骨髓瘤藥品設有固定給付次數上限，醫療團隊往往從療程剛開始，就必須提前對病患與家屬進行「期待管理」，說明給付規範以及達到上限後可能面臨的自費、換藥或觀察等考量，無形中增加了臨床溝通壓力與病友的心理負擔。
真實世界研究揭：近三成停藥源於給付上限
卓士峯召集人引述一項涵蓋台灣五家醫院、共 97名復發或難治型多發性骨髓瘤病友的回溯性研究指出，雖然「三藥組合」能顯著降低疾病惡化或死亡風險，展現優異療效；但在現行給付規範下，三藥組的病友中，高達29.2%（近三成）的停藥原因並非病情惡化或無法耐受藥物副作用，而是因為達到「給付療程上限」被迫中斷。這項數據真實反映了臨床上的迫切需求，若能讓證實有效的治療組合適度延續，將能為病友爭取更好的健康權益。
依據國際最新治療指引，新診斷病患應於初期採用最佳治療快速控制病情，並維持持續有效治療以避免復發。Richardson教授強調，臨床選擇應依據病患的疾病風險、治療反應與耐受性進行高度「個別化」調配，讓醫療決策回歸最新的科學實證。
Richardson教授也分享，國際上已經使用的新型口服標靶CELMoD，是一類蛋白質降解藥物，能精準結合細胞內的 Cereblon（CRBN）蛋白，結合力強，並能降解癌細胞蛋白，誘發多發性骨髓瘤細胞凋亡。CELMoD藥物的出現為多重復發的骨髓瘤患者提供了一種口服且能克服抗藥性的治療新選擇。
侯信安理事長倡議：「等待更短、有效治療用得更長」
中華民國血液病學會理事長侯信安在會中表示，台灣健保制度在全球向來是醫療照護的典範，近年在血液腫瘤領域的給付進展更有目共睹，未來的政策溝通應建立在現有的良好基礎上，進一步補足病患尚未被滿足的照護需求。
侯信安理事長指出，對第一線醫療人員與病友家屬而言，最有感的實質效益在於「等待健保給付的時間能否更短？」以及「當藥物持續有效時，給付能否適度延續？」他代表學會提出期待，希望健保在既有嚴謹的「定期療效審查」把關機制下，能進一步評估優化「固定總療程上限」；凡經客觀評估藥物仍具療效且病患可耐受者，經審查後准予續用；若疾病惡化或無法耐受，則依審查機制明確停藥退場。「這不是無限制用藥，而是尊重專業審查結果，讓等待更短、有效治療能用得更長。」
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