陣發性夜間血紅素尿症新藥納健保 皮下注射更便利
【健康醫療網／記者陳靖安報導】「以前每隔一段時間就要回醫院打點滴，在門診化療室排隊等待注射、加上輸注結束後留下觀察至少一小時，總得花上二至三小時。除了在醫院耗時頗長，也會擔心長期注射血管缺乏彈性…」這反映了陣發性夜間血紅素尿症（PNH）部分病友的心聲與擔憂。
隨著新藥於今年10月納入健保給付，採皮下注射、不到20秒即可完成，每四周施打一次。由於給藥方式不同，有助縮短停留在醫院的時間，臨床也視為新的治療選項。
罕見疾病難診斷 慢性溶血影響全身器官損傷高
陣發性夜間血紅素尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，簡稱PNH）是一種罕見的後天性造血幹細胞疾病，台灣目前僅約130位病人被診斷出此病。臺大醫院血液腫瘤科主治醫師姚明指出，PNH並非遺傳疾病，而是後天基因突變所致；因病友的血球細胞缺乏用來抵抗免疫系統攻擊的保護性蛋白質（如CD55、CD59），導致人體在缺乏防護罩的情況下，免疫系統中的補體系統誤將這些血球細胞當作「敵人」攻擊，進而發動攻擊，致使紅血球被大量破壞，也就是所謂的「溶血」。
姚明表示，PNH的溶血是持續且自發性的，若未妥善控制，會對全身造成多重影響。初期最明顯的症狀是嚴重貧血，「因血紅素攜氧功能不足，病患會出現極度疲倦、頭痛、心悸、畏寒、爬一層樓梯就氣喘吁吁等症狀。」
此外，紅血球被破壞後，所釋出的血紅素會進入血液內，長期累積下來就可能出現嚴重併發症，例如，患者會看到尿液為深茶色（或可樂色），尤其是早上起床後的第一泡尿，顏色會特別深。更嚴重的是，血管內皮容易受傷而易造成特殊部位的靜脈栓塞，而有心臟病、中風及器官損傷的威脅。同時，約有三分之二的PNH患者可能發生腎功能損傷，嚴重甚至會導致腎衰竭、少數病患更有轉化為血癌的風險。
「皮下注射」上市帶來新選擇
PNH的標準治療是以補體阻斷劑為主，能有效抑制血管內的溶血現象，但過去藥物為靜脈注射，對部分患者日常生活造成不便。
隨著醫學進步，PNH治療藥物也持續發展，近期迎來重大突破。過去十多年來僅有第一代補體阻斷藥物可以選擇；今年初通過給付第二代藥物之後，最新通過藥證的皮下注射補體阻斷劑已於十月獲得健保給付。
姚明表示，過去使用第一代補體阻斷劑需每兩周回醫院打點滴一次，每次注射時間約一小時，雖然第二代藥物已將施打頻率拉長至八周一次，耗時仍長。相較之下，臨床資料顯示，新一代藥物的療效與前兩代類似，最大優勢在於從靜脈點滴變為皮下注射，目前觀察未見新的安全性疑慮，但仍需依個人狀況由醫師評估使用。
新藥僅需每四周回診一次，施打劑量約4cc，整個過程不到20秒即可完成。而皮下注射不僅能減少病患回診次數，也讓醫護在給藥上更有效率。
此外，有研究資料曾觀察部分患者於治療期間疲勞感指數較過去略低，顯示在維持相同治療效果下，生活品質也有所改善，但實際情況仍需依個別評估。
主動與醫師討論用藥 提高治療順從性
對於正在接受PNH補體阻斷劑治療的病患，若出現下列狀況，可考慮與醫師討論換用新藥：一是病患血管狀況不佳，不易執行靜脈注射；二是施打藥物後輸血狀況沒有減少，代表溶血成效不夠好；三是因為就業就學只能短暫請假就醫者。
姚明也提醒，無論藥物多方便，用藥的遵從性才是治療成功的關鍵，即使是一個月注射一次，也必須記得按時回診，才能有效維持療效，避免溶血情況反覆發生。
「這是一個可以被控制的疾病。」姚醫師說，隨著醫學進步，PNH病友已能藉由新藥穩定病情，甚至恢復日常生活。
最重要的仍是要有病識感，並與醫師充分討論治療選項。」並鼓勵患者，不要因為病名罕見就放棄希望，現今的治療讓PNH不再是絕症，而是一個可長期共處、維持生活品質的慢性疾病。
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