健康網》12月健保新制懶人包 AADC罕病、胰臟癌、乳癌同步受惠
〔健康頻道／綜合報導〕12月1日開始新制上路，中央健康保險署將調整健保藥品給付規定，擴大患者治療選擇與用藥可近性，涵蓋胰臟癌、轉移性乳癌及罕見遺傳疾病，其中單劑要價1億元的罕病基因治療新藥專門用於治療「芳香族 L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症(AADC)」，首度納入健保給付，寫下單價最高紀錄，首年約有13名病童適用。
●芳香族 L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症(簡稱AADC缺乏症)
AADC缺乏症屬遺傳性罕病，台灣新生兒AADC發生率約為3萬分之1，高於多數國家。病童多在7歲前出現癲癇樣發作與嚴重運動障礙，過去多在5至6歲夭折，新療法可望延長壽命至20歲以上。
這款藥物由台大醫院基因醫學部醫師胡務亮團隊自2007年投入研發，2022年取得歐盟藥證，並於去(2024)年獲我國食品藥物管理署核准，為台灣代表性的基因治療成果。該藥於12月1日起「暫予支付」適用於18個月以上、未滿6歲、且症狀嚴重的病童，為目前唯一可對應此疾病的治療方式，且僅需終生施打一次。
首年約有13名病童適用，藥費支出約13億元，之後第2年至第5年每年新增5人，藥費約5億元。
●胰臟癌癌症用藥
在轉移性胰臟癌方面，將擴大給付Onivyde的藥品組合，作為成人第一線治療。
健保署表示，臨床研究顯示，該療法可延長整體存活期與疾病未惡化時間，有助改善胰臟癌治療選擇不足的困境，預估第1年至第5年約121至152人受惠，藥費約0.57億至0.71億元。
●停經後轉移性乳癌治療
健保也將新增給付含tucidinostat成分藥品，適用於荷爾蒙受體陽性、HER2陰性且既有治療後復發或惡化的患者，提供臨床另一選擇。
健保署指出，預估第1年至第5年約261至700人，預估藥費約0.63億元至1.69億元。