健保1針1億元罕病藥 首度要求患者簽約「至少回診10年」
衛福部健保署針對「諾健生」與「優達思」兩款天價罕病基因治療藥物，首度要求患者簽署行政契約，必須接受至少十年回診追蹤，若發生違約爭議將送台北高等行政法院審理。
衛生福利部中央健康保險署為確保天價罕病基因治療藥物療效，並掌握長期臨床數據，於最新版「藥品給付規定內容」中鎖定兩款高價基因治療藥物，首度要求患者在用藥前須與健保署簽署行政契約，接受至少十年的定期回診追蹤。若後續發生契約爭議或病友未依規回診，將提交由台北高等行政法院審理。
根據《聯合新聞網》報導，健保署醫審及藥材組組長黃育文表示，衛生福利部為了解患者用藥療效，首次與病人簽訂行政契約，並與司法系統攜手把關。本次納入規範的兩款罕病藥物，分別為一劑4900萬元的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）治療藥物「諾健生」，以及一劑高達9999萬元的芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症基因治療藥物「優達思」。
黃育文指出，病人應有義務定期回診。這兩款藥物藥價昂貴且屬於基因治療，患者一生僅需使用一劑，終身有效，因此需要蒐集長期數據以研判是否符合治療指標，並作為日後評估是否繼續給付藥費的重要依據。病人用藥前須簽署契約，若無故未能定期回診追蹤，將依違反契約的嚴重程度接受懲罰。
依據協議藥品給付規定內容，使用「諾健生」基因療法製劑的患者，每四個月需主動回到醫院進行療效評估；使用「優達思」的個案則於用藥第一年內每三個月回診一次，接受療效評估及復健訓練，之後改為每六個月回診一次。
契約明定，患者應配合並同意健保署蒐集運用相關醫療資訊，作為後續醫療給付核定依據及效益評估參考。協議書的成立、解釋及執行均以中華民國法律為準據法，任何因本協議書產生的相關爭議，以台北高等行政法院為第一審管轄法院。
針對外界關注藥費高達上億元、尚未納入健保給付的B型血友病基因治療藥物「恆傑凝」（Hemgenix），是否會成為第三例須「用藥前簽約」的昂貴藥物，黃育文表示，將由專家會議及全民健康保險醫療給付項目及支付標準共同擬訂會議等專家委員，根據個別藥品特性與臨床實證數據討論後決議。