新藥最怕只會講故事 藥華藥這次臨床試驗直接往能賣的方向走
藥華藥再度傳出新藥好消息。旗下治療罕見血液疾病的藥物Ropeg，用於「原發性血小板過多症（ET）」的最新臨床試驗結果表現正面，不只證明藥效穩定，還顯示對「從未接受過治療的患者」效果好，替這顆新藥未來的市場空間再打開一扇門。
ET是一種慢性血液疾病，患者體內會製造過多血小板，黏稠血液容易造成血栓或出血，可能引發中風、心肌梗塞。這是一種需要長期用藥控制、但選擇其實不多的疾病。
目前臨床最常用的第一線藥物，其實是「仿單（藥品說明書）外使用」的舊藥 Hydroxyurea（HU），但大約有2成病人會出現不耐受或抗藥性。第二線藥物 Anagrelide（ANA），則是1997年就核准的老藥，效果與耐受度一直是臨床痛點。這也是為什麼市場一直在等待出現「更好的新藥」。
EXCEED-ET 是一項「單臂臨床試驗」，意思是：所有受試者都使用同一種藥（Ropeg），不跟安慰劑或其他藥比，重點在確認藥是否真的有效、安全？。這種試驗，常被用來當作補強證據，特別是在已經有大型對照試驗成功的前提下。
EXCEED-ET在北美收案91位ET患者，包含：曾用過HU的病人、完全沒接受過治療的病人（一線患者）把劑量拉高、更快的給藥速度，目標是測試在真實臨床情境下，藥能不能又快又穩地發揮效果。
全族群意向治療群體（intent-to-treat）之統計結果，EXCEED-ET受試者在第10個月及第13個月均有療效的反應率約為60.2%。
各項標準之反應率如下：
1. 周邊血球計數減少（血小板≤400 x 109/L及白血球<9.5 x 109/L）：63.7%
2. 疾病相關的體徵改善或未惡化（脾臟腫大）：94.5%
3. 在第10個月及第13個月之間未發生出血與血栓事件：100%
次群體意向治療群體之初步主要統計分析結果（Top-line results），EXCEED-ET受試者在第10個月及第13個月均有療效，曾接受HU治療組為33.4%、未曾接受任何治療組為68.0%。
各項標準之反應率如下：
1. 周邊血球計數減少：曾接受HU治療組為44.0%、未曾接受任何治療組為70.7%
2. 疾病相關的體徵改善或未惡化（脾臟腫大）：曾接受HU治療組為79.9%、未曾接受任何治療組為100.0%
3. 在第10個月及第13個月之間未發生出血與血栓事件：曾接受HU治療組為100%、未曾接受任何治療組為100%
也就是說，10～13個月臨床測試結果顯示，第一整體有效率很高約6成病人同時達到治療標準，包含血小板下降、症狀沒有惡化、沒有發生血栓或出血。
沒用過藥的病人效果比用過HU明顯要好，沒治療過的患者有效率68%，用過HU的患者有效率33%。相比之下，Ropeg有機會成為「一線治療選項」，不只是備用藥。
治療期間，沒有發生出血或血栓事件；關鍵致病基因（JAK2）突變比例也明顯下降，代表藥物不只是壓數字，而是從疾病源頭產生作用。
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