安成生技新藥AC-203二/三期期中分析 DSMB建議續行 完成80名受試者收案
安成生技（6610）5日公告，開發中新藥 AC-203用於治療罕見疾病─單純型遺傳性表皮分解性水皰症（epidermolysis bullosa simplex，EBS，俗稱泡泡龍症）的全球第二／三期臨床試驗已取得期中分析結果。數據安全監測委員會（DSMB）確認試驗整體安全性無虞，建議依計畫繼續進行，完成 80 名受試者收案。
安成生技表示，這項試驗期程為 40 週，包含Part A 與 Part B。Part A為隨機、雙盲、安慰劑對照之給藥階段，給藥期間為八週，其後為八週未用藥追蹤期；Part B則為所有受試者皆接受試驗藥物治療之開放標籤延伸期，治療期間為 24週，用以累積長期藥物安全性及療效數據。
本試驗規劃收案人數為 80 名或100名。依試驗設計，當前60 名受試者完成Part A 連續八週治療後，即進行期中分析，並由 DSMB 依據安全性及療效相關數據，確定最終收案人數，以提高本試驗最終達到統計顯著性的成功機率。
DSMB於2月4日晚上召開會議，依據EBShield期中分析之數據，確認本試驗整體安全性無虞，並建議依照原臨床計畫持續進行，直至完成 80名受試者收案。本試驗規劃於 2026 年底前完成收案及主要療效指標之評估，後續將與美國及歐盟法規單位進行諮詢，實際時程將依臨床試驗進度調整。
安成生技指出，EBS為一種罕見遺傳性皮膚疾病，患者皮膚極度脆弱，輕微摩擦即可能產生水皰，並影響皮膚與黏膜組織。患者往往需長期進行傷口照護、更換敷料與包紮，以維持皮膚完整並預防感染，對患者及照顧者皆造成沉重負擔。根據相關研究估計，此類罕見疾病患者平均每人每年之照護成本可高達 10萬美元，對家庭與社會均造成顯著經濟負擔。
目前全球尚無任何針對EBS之治療藥物獲准上市，AC-203 為臨床開發進度最快的候選新藥，並已取得美國、歐盟及台灣之孤兒藥資格認定（orphan drug designation, ODD）、美國罕見兒科疾病資格認定（rare pediatric disease designation, RPDD），以及美國FDA授予之新藥快速審查資格，顯示 AC-203 用於治療EBS具備重要的臨床與法規優勢。
AC-203具有美國兒科罕見病優先審查憑證（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, RPD-PRV）之申請資格，RPD-PRV優惠原訂於今年9月30日失效，在多個罕病協會的積極推動下，美國參眾兩院剛通過一項「Give Kids a Chance」法案，並經川普總統簽署生效，該法案已將RPD-PRV適用期限延長至2029年9月30日。
安成生技總經理蔡承恩表示，AC-203 是以diacerein 為有效成分的皮膚用藥，具抗發炎作用，能減緩 EBS 患者因皮膚脆弱而產生的水皰與損傷。前期臨床試驗數據顯示AC-203 有助於減少水皰形成並改善患者生活品質。目前EBShield正於全球 18 個國家、36 個臨床試驗中心同步進行收案，可望成為全球 EBS 患者首項獲得核准(First-in-Class)的治療用藥。
蔡承恩表示，安成生技已將 AC-203 授權至中港地區、日本及韓國，並與俄羅斯、中東與北非等地區廠商簽署Term Sheet 或MOU，同時正積極與多家國際藥廠洽談美國、歐洲地區之商業授權。隨著EBShield期中分析結果出爐，公司將加速進行全球商業授權。
安成生技另一項開發中新藥 NORA520，用於治療產後憂鬱症之第二期臨床試驗結果顯示，NORA520用藥組病患的平均血中濃度較預期低，部分受試者血中濃度甚至低於檢測極限，公司正在追查臨床試驗過程是否存在操作上的失誤。公司已將出現問題的受試者數據排除後進行細部分析，以規劃調整後續臨床試驗設計，並強化試驗過程的操作監測。
展望未來，安成生技將持續推動AC-203 第二／三期全球臨床試驗及全球商業授權，同時向美國FDA諮詢 NORA520後續臨床試驗規劃。針對另一項開發中的外用藥物AC-1101，公司正在規劃用於治療圓禿（alopecia areata）之 Phase 2a 臨床試驗，以持續強化公司研發管線，致力提升公司價值、降低營運風險。