糖尿病不只靠打胰島素 新療法改寫免疫系統逆轉病情
〔編譯陳成良/綜合報導〕第一型糖尿病患者百年來主要依靠施打胰島素控制病情,但始終無法阻止免疫系統持續破壞製造胰島素的胰臟細胞。美國研究團隊最新利用基因改造幹細胞,在第一型糖尿病小鼠成功逆轉新發病情,治療重點首度從控制血糖轉向重新調整免疫系統,目前已展開人體臨床試驗評估。
科學網站《SciTechDaily》報導,這項研究由美國南卡羅來納醫科大學(MUSC)完成,成果發表於國際期刊《分子治療》(Molecular Therapy)。研究團隊希望直接改善造成第一型糖尿病的免疫失調,而不是只補充患者缺乏的胰島素,因此設計出全新的幹細胞治療策略。
研究人員利用間質幹細胞(Mesenchymal Stromal Cells,MSC),並透過基因工程讓細胞產生具有抗發炎作用的α-1抗胰蛋白酶(Alpha-1 Antitrypsin,AAT)。這種設計可提升幹細胞在發炎環境中的存活能力,同時保護仍能分泌胰島素的胰臟β細胞,降低免疫系統持續攻擊胰臟的反應。
分析數千個免疫細胞後,研究團隊發現,接受治療的小鼠體內,負責抑制免疫反應的保護性免疫細胞增加,而攻擊胰島細胞的免疫細胞則明顯減少,代表免疫系統已重新恢復平衡,而非只是暫時壓制發炎反應。
研究團隊指出,本次成果主要來自剛發病的第一型糖尿病小鼠,因這個階段仍保留部分可分泌胰島素的β細胞,最有機會透過免疫調節保留下來。目前研究人員已針對新確診患者展開人體臨床試驗,評估療法的安全性與治療效果。
研究主持人王宏軍(Hongjun Wang,譯音)表示,若初步試驗結果理想,下一步將推動多中心大型臨床研究,也將評估是否適用於罹病多年的第一型糖尿病患者,以及紅斑性狼瘡等其他自體免疫疾病。