華安泡泡龍新藥二期臨床試驗 獲TFDA同意執行 台美同步收案
華安（6657）11日表示，自主開發的遺傳性表皮分解性水皰症（Epidermolysis Bullosa, EB，俗稱「泡泡龍」）乳膏新藥F703EB，繼獲美國FDA同意進行二期臨床試驗後，再接獲台灣衛福部食藥署（TFDA）函文通知，同意進行二期臨床試驗。公司將積極推動美國、台灣二地多中心臨床收案，目標今年上半年完成收案。
本次試驗為雙盲、多中心的二期臨床試驗，聚焦中重症EB患者，預計招募20位中重症EB患者，用以評估F703EB的初步療效及安全性。
華安表示，現行EB的治療主要以症狀治療和傷口照護、預防感染和多科協作的全面護理，並無有效的根本性治療。美國FDA近年雖核准二項基因療法用於治療EB，但療程費用高昂且施行困難，一般家庭恐難以負擔，較不易普及。
F703EB是華安透過獨特ENERGI藥物研發平台開發出的外用乳膏新藥，屬於小分子創新療法，主要是藉由提高細胞內ATP能量，加速細胞爬行以促進傷口癒合，適用於所有類型的EB患者，加上具有小分子藥物的便利與低成本優勢，若F703EB的二期臨床能展現穩定癒合效果，將享有較高的市場接受度，並且有機會成為泡泡龍患者加速傷口癒合的第一線藥物。
F703EB已取得美國FDA、歐盟EMA用於治療EB的孤兒藥資格認定（ODD），同時也獲美國FDA授予罕見兒科疾病認定（RPD），未來在完成二期臨床試驗後，有機會循孤兒藥法規優勢，爭取新藥及早上市，造福病患，並享有市場獨占期。
根據市場研究機構DelveInsight的報告指出，2023年七大主要市場（美國、日本、英國、法國、德國、義大利、西班牙）的EB治療市場規模約13億美元，估計全球EB患者至少有50萬人，市場規模超過24億美元，隨著對該疾病認識的提升，以及相關臨床研究的持續投入，全球市場規模可望進一步擴增。