仁新斯特格病變三期試驗解盲成功！Belite 口服新藥明年送美 FDA 審查
過去無藥可醫的罕病斯特格病變出現治療新契機，仁新醫藥今日代子公司 Belite Bio, Inc 公告，旗下 LBS-008（Tinlarebant）口服新藥針對青少年斯特格病變斯特格病變臨床三期試驗解盲關鍵性數據，成為有史以來首次成功的斯特格病變關鍵性試驗。
斯特格病變是一種會逐漸奪走視力、最終可能失明的遺傳性眼疾，目前全球尚無已核准的治療方法，Belite 規劃 2026 年上半年向美國 FDA（美國食品藥物管理局）遞交新藥查驗登記申請（NDA）。
三期共收案 104 位青少年受試者，並成功達成主要療效指標，採用預先指定的分析模型（pre-specified analysis, p=0.0033）結果顯示，透過眼底自發熒光成像技術（FAF）測量視網膜萎縮區域（DDAF），相較安慰劑組，試驗組病灶增長速度降低 36%，解盲數據相當正向。
Belite 董事長暨執行長林雨新醫學博士表示，最終試驗結果讓斯特格病變疾病治療迎來歷史性突破，Tinlarebant 將成為首個治療這種具威脅性疾病的潛在新藥，並帶給長期面對這種過去被認為無藥可醫疾病的患者及其家屬治療新希望。
歷經 24 個月的試驗期間中，試驗組與安慰劑組的整體視力皆變化很小，並與預期一致，更與疾病自然史研究數據一致，Tinlarebant 的安全性持續表現良好，與過去試驗結果保持一致，同時也展現良好的耐受性，僅有 4 名受試者因治療相關事件而停止用藥。
Belite 醫務長 Hendrik Scholl 醫學博士表示，口服療法可以改變斯特格病變的病程，三期臨床試驗提供至今最強而有力的證據，結果驗證 Tinlarebant 的作用機轉，能有效減緩疾病進程，整體而言，這些數據進一步強化 Tinlarebant 改變斯特格病變治療格局的潛力。
仁新表示，Tinlarebant 是全球市場首見藥物，Belite 規劃 2026 年上半年與各國監管機構討論 Tinlarebant 的潛在後續計畫與新藥查驗登記申請（NDA）送件事宜，並向美國 FDA 遞交新藥查驗登記申請（NDA）。
（首圖來源：科技新報）