救命一針要價近1億！台灣史上最貴藥物納入健保 首年13人受惠
衛福部健保署今（28）日宣布，自今年12月1日起調整健保藥品給付規定，新增納入3項重大治療用藥，其中最受關注的，莫過於由台大醫院團隊研發、單劑要價近新台幣1億元的罕病基因治療藥物Upstaza，正式納入健保「暫予支付」，寫下健保史上單價最高給付紀錄。健保署預估，生效後第1年使用人數13人藥費約13億元。
這款基因治療藥物主要用於治療「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC缺乏症）」，屬遺傳性罕見疾病，通常在嬰兒早期出現症狀，導致嚴重的發展遲緩、動眼危象、低張力及四肢運動異常、自律神經系統失調、睡眠問題、及情緒障礙等。病童可能在2到5歲即因併發症導致死亡。根據台大醫院新生兒篩檢統計，約每3萬人中有1名個案。
健保署指出，該藥於12月1日起「暫予支付」受益對象為18個月以上、未滿6歲之具有嚴重表現型的AADC缺乏症的病人，並說明這款藥是唯一治療該疾病的基因療法，且僅需終生施打一次。預估生效後第1年使用人數13人，藥費約13億元，之後第二年至第五年每年新增5人，藥費5億元。
除罕病用藥外，健保12月新制也同步擴大癌症治療給付。在轉移性胰臟癌方面，將擴大給付Onivyde的藥品組合，作為成人第一線治療，臨床研究顯示，該療法可延長整體存活期與疾病未惡化時間，有助改善胰臟癌治療選擇不足的困境，預估第1年至第5年約121至152人受惠，藥費約0.57億至0.71億元。
另在停經後轉移性乳癌治療上，則新增給付含tucidinostat成分藥物，適用於荷爾蒙受體陽性、HER2陰性且既有治療後復發或惡化的患者，健保署說預估第1年至第5年約261至700人，預估藥費約0.63億元至1.69億元。