藥華藥打造雙引擎1／董座及執行長首揭三期臨床數據 ET藥證闖關FDA明年見分曉
藥華醫藥（以下簡稱藥華藥）近期持續推進旗下真性紅血球增多症（PV）新藥Ropeginterferon alfa-2b（簡稱Ropeg, 即P1101）用於新適應症「原發性血小板過多症」（ET）的全球藥證申請，繼陸續完成中國、台灣、日本ET藥證申請，近期更於美國時間10月30日完成美國ET藥證申請送件，為近30年來業界首度向美國食品藥物管理局（FDA）申請ET藥證，創下ET領域新藥里程碑。
藥華藥今（19）日舉行記者會說明ET藥證申請概況，執行長林國鐘表示，公司目標是力拚2026年ET取證成功。FDA已發函通知，若自收件日起60日內FDA未通知其他意見，本案將依法於2025年12月29日正式進入實質性審查程序。
針對ET取證，林國鐘與藥華藥董事長詹青柳進一步分享Ropeg應用於治療ET的全球第三期臨床試驗「SURPASS ET」成果，SURPASS ET是一項開放性、多中心、隨機分配、有效藥物對照之臨床三期試驗，以比較Ropeg與安閣靈（Anagrelide, ANA）做為二線治療對於ET之療效、安全性與耐受性。本試驗療程共12個月，並以受試者第9個月及第12個月均有療效反應為主要療效指標。另一方面，SURPASS ET更採用了Ropeg的快速遞增劑量方案（250mcg-350mcg-500mcg），以更高的起始劑量施打Ropeg，並更快施打到目標劑量。
研究結果顯示，Ropeg組在持久臨床反應率方面明顯優於使用ANA的對照組（42.9% vs. 6.0%；p=0.0001），達到統計上顯著意義，展現了明確的臨床優勢。該研究成果於2025年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會中進行口頭報告，榮獲「Best of ASCO」年度精選論文肯定，並入選歐洲血液學協會（EHA）年會六大頂尖摘要之一，於最高榮譽的主會場（Plenary Session）發表，令醫師們印象極為深刻。SURPASS ET成果更於今年11月登上國際三大權威期刊之一《The Lancet》的血液學子刊《The Lancet Haematology》，不僅代表Ropeg在血液腫瘤治療領域的臨床價值獲得學術領域的關鍵肯定，也將成為未來臨床應用與治療指引的重要依據，並進一步提升Ropeg在血液腫瘤領域的國際能見度與學術影響力，更有助於後續藥證申請的審查和全球市場的拓展。
藥華藥表示，公司於今年9月完成與美國FDA送件前的溝通，因資料準備充分且審查方向明確，FDA確認公司可直接進入申請程序，無需召開送件前會議。同時，FDA確認Ropeg用於ET的全球第三期試驗「SURPASS ET」作為樞紐研究，以及美國第二期臨床試驗「EXCEED ET」臨床數據作為確證性證據，足以支持Ropeg在美國ET患者的療效與安全性，公司遂於10月底成功完成美國ET藥證送件。
林國鐘強調：「這是近30年來業界首度向FDA申請ET藥證，非常珍貴。感謝公司團隊與專業顧問團的全力投入與緊密合作，以及股東長期以來的信任與支持，讓我們再次共同達成一項對公司與病患都意義重大的里程碑。Ropeg用於治療ET的第三期臨床試驗結果已充分顯示Ropeg對ET病患極具顯著臨床效益。我們依計畫持續推進全球藥證布局，明年將陸續獲得更多行銷藥證，展現Ropeg在血液腫瘤領域的突破性臨床價值，造福更多ET病患，並進一步提升臺灣創新藥的國際能見度。」
據了解，目前ET的主要用藥是愛治（HU）和ANA，但其療效與耐受性仍十分有限。Ropeg不僅具有優於現行治療潛力，更有望成為第一個獲FDA核准可同時治療PV和ET的藥物，滿足MPN（骨髓增生腫瘤）領域的醫療迫切需求。
藥華藥美國子公司營運及策略副總Samuel Lin表示，公司已投入進軍ET市場的全方位布局，提前展開美國的銷售、醫學、行銷及市場准入（Market Access）等部署，銷售團隊亦於今年陸續完成擴編及培訓。在醫學方面，SURPASS ET全球第三期臨床試驗研究成果不僅極為正面；藥華藥已申請將Ropeg納入美國國家綜合癌症資訊網治療指南（NCCN guideline）中針對ET患者的推薦治療選項，並希望擴大推薦至更廣泛的ET病患。
此外，市場准入副總Jason Mitch亦分享在市場准入方面進度，公司目前已著手與各家保險公司進行上市前溝通與策略規劃。一般來說，市場准入需要一年以上的時間準備。如今因為是增加適應症，準備時間可大幅減少。
藥華藥表示，公司美國團隊在當地PV市場已深耕多年，已累積完整的醫師網絡與商業化經驗。由於ET與PV病患皆由MPN領域醫師照護，Ropeg取得ET藥證後，美國ET患者將可即刻受惠。隨著市場快速開展，預計2026年可為公司營收注入新的成長動能，成為推動業績提升的第二引擎。
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