首度用公務預算補罕藥專款20億》陳培哲建議「這樣做」才能建立長久罕病支付制度
醫療費用對於罕見疾病患者及家庭，一直是沈重負擔。罕見疾病基金會顯示，國內罹患罕見疾病人數，依照國健署的罕疾通報個案為2萬1,507人，而罕病基金會服務個案數則為1萬9,442人。
為擴大罕藥給付，健保罕藥專款近5年已從新台幣70多億元成長至今年108.12億元，衛福部部長邱泰源日前表示，為降低罕病患者死亡率，已向行政院爭取新台幣20億預算挹注罕藥專款，也是史上第1次以公務預算挹注罕病費用。
而健保署日前已將每劑4,900萬的罕見疾病基因治療納入健保，並於8月1日起擴大脊髓性肌肉萎縮症（SMA）給付規則，健保解除「3歲以下確診」與「上肢運動功能RULM≧15分」的兩大限制，全面擴大給付，預計新增250病友受惠。
健保署長石崇良表示，罕藥是健保總額中的專款，點值固定、不會浮動，若罕藥專款編列不足，病友用藥權益將受影響，爭取公務預算挹注，是希望病友用藥納入健保速度能加快。
一劑4900萬的基因治療，會排擠健保資源？
關於一劑4900萬的基因治療，外界擔心排擠健保資源，台北榮總神經醫學中心神經內科主治醫師蕭丞宗日前接受《信傳媒》訪問時表示，每個人的生命都是無價的，不應該看治療的族群有多少，「如果這個治療能讓患者的運動能力達到原本正常人運動發育能力的話，對於他往後日常生活，好像不能用4900萬來評估。」
高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒神經科教授鐘育志則表示，治療成效佳的藥物應該先用，「其他藥物當然也要考量、逐步開放，但也要經過時間驗證，這個藥（SMA）已經等很久了，我們只擔心病人用藥效果不好，但這個藥在2000年時我們就有制定退場機制，如果效果不好，把機會開放給其他人使用。」
鐘育志強調最主要是制度，錢的問題政府應該去想辦法，「減少浪費就可以把資源留給更需要的人。」
史上首次公務預算挹注罕藥專款20億》陳培哲：杯水車薪
針對鉅額罕病用藥是否排擠到健保其他資源，中研院院士陳培哲接受《信傳媒》訪問時先指出，一般疾病的健保給付，通常要經過醫療科技評估（HTA）、成本效益（ICER）合理，才會考慮給付。
「但某些罕病的給付，可能不是如此。健保被要求給付，自然會影響資源分配。」陳培哲認為或許罕病基金會可考慮向各大慈善基金會或富豪募款，協助支付。
對於史上首次公務預算挹注罕藥專款20億元，陳培哲則表示，「我想這是政府示惠的手法。SMA的病人可能有1、2千人，血友病的病人也有近千人。如果現有的治療費用能夠殺價到一半，SMA病人全體就要5、600億台幣，血友病也是一樣。」
他認為一年20億只能治療7、80個病人，「更不要說還有其他的罕見疾病也都要治療，這是杯水車薪鴕鳥式的做法。」
陳培哲認為解決方式沒有速成的做法，他指出，在歐美有一大部分是私人保險來給付，這可能是比較對的思考方向。「另外一個就是透過各大慈善團體，或是基金會來協助藥費。比如當年沒有健保的時候，兒童癌症治療費用就是透過兒童癌症基金會的募款來幫忙，再加上健保負責一部分，才能建立長久永續的罕見疾病支付制度。」
藥師：不能只獨惠某區塊，小兒用藥、癌症新藥也應全盤考量
基層藥師協會理事長沈采穎接受《信傳媒》電訪時則指出，她認同大部分罕病都是年紀比較小時就發病，所以需要治療，「他的人生還很長，如果因為用藥可以讓他們延長生命，生命無價我當然是認同。」
不過她也提到，未來癌症可能會變成一種慢性病，如果有藥可醫，生命可以延續很久。「那現在政府20億給了罕病，未來針對癌症病人、癌症新藥，也會比照罕病嗎？還有在給付的標準一開始都太嚴，如果一開始就放寬一點，讓患者提早開始用，存活率是否能提高？不然反而可能浪費更多健保，這是要去探討的問題。」
另外沈采穎表示，小兒用藥其實只要撥出2億元，鼓勵廠商小兒用藥製作水狀或粉狀，除非沒有才磨粉，「比如抗生素用目測法，把一顆分成1/6、1/8有辦法準確嗎？抗生素劑量大小包之分，疾病控制就不會好。我10多年前就在倡議鼓勵小兒製劑政府應該要投入，政府針對這部分不能只獨惠某個區塊，應該全盤考量。」