急性骨髓性白血病面臨3大治療挑戰！醫界籲：接軌國際落實精準治療，延長存活期
急性骨髓性白血病 (Acute Myeloid Leukemia，簡稱AML) 是成人最常見的血癌，台灣每年約新增950至1000人病患，由於症狀不典型，且病情惡化快速，若延遲治療，恐引起嚴重感染或大量出血等併發症，可說是最惡名昭彰的癌症之一。中華民國血液病學會「急性骨髓性白血病工作組」召集人、臺大醫院血液腫瘤科教授侯信安醫師指出，伴隨高齡化趨勢，國內急性骨髓性白血病發生率逐年攀升。且過去認為此疾病好發於年長者，但台灣一項回溯性研究顯示，50歲至59歲中壯齡患者增加幅度顯著，呼籲中年民眾不應輕忽。
中華民國血液病學會理事長柯博升醫師說明，急性骨髓性白血病常見4大症狀為「臉色蒼白疲倦」、「不明原因發燒」、「未碰撞卻有瘀青出血」、「骨骼疼痛」，因不具特異性，易被民眾誤認為貧血、感冒，延誤就醫時機，導致多數患者就診時有生命危險。提醒如有上述症狀，應盡速就醫進行抽血檢驗，及早發現及早治療。
柯博升醫師指出，目前急性骨髓性白血病已有多款標靶藥物能延長患者存活率，也有相當的可能痊癒。呼籲患者即使確診也勿放棄希望。健保自去(2024)年5月起部分給付「次世代基因定序檢測」(Next Generation Sequencing，簡稱NGS)，可幫助患者找到個人化最佳治療方案，增加存活率並延長存活期。
適逢4月21日世界急性骨髓性白血病日，血液病學會與癌症希望基金會共同攜手，除呼籲各界正視急性骨髓性白血病的治療挑戰，在檢測與治療上持續接軌國際，達成個人化精準醫療目標；並期盼透過《血癌全攻略》專書及《血癌攻略》LINE數位衛教工具的推廣，引導癌友一步步認識治療方式、藥物副作用及日常照護等，降低焦慮感，配合醫療團隊積極抗癌。《血癌攻略》每月主動推播，幫助病友、照顧者定期接收最新知識、活動或補助等資訊，溫暖走過抗癌路。
急性血癌猝不及防！醫界提醒3大臨床挑戰
急性骨髓性白血病主要是骨髓幹細胞基因突變，導致癌細胞過度增生，進而影響正常血球的數量，恐引發敗血症、肺炎或出血等嚴重併發症。因此一旦確診就要和時間賽跑，盡快治療以達到緩解、控制病情，避免惡化。侯信安醫師指出，近年國內已陸續引進多種治療藥物，明顯改善急性骨髓性白血病的整體存活率。但臨床患者仍面臨3大治療挑戰，需要進一步的被正視與改變。
挑戰 1：NGS檢測健保給付限制
侯信安醫師表示，急性骨髓性白血病患者在致病過程中，會發生基因突變，NGS檢測能幫助醫療團隊在治療前及早針對突變基因，正確風險分類並為病患評估最適合的治療方案。然而，目前健保給付費用依據檢測項目有所不同，患者仍須自付差額，恐影響檢測意願。期盼NGS檢測給付額度能再提升，讓檢測普及化，幫助更多癌友，尤其是經濟弱勢者，落實精準治療。
挑戰 2：標靶等創新藥物給付嚴苛
目前已有標靶藥物等創新治療能針對特定基因突變的急性骨髓性白血病患者進行治療。但侯信安醫師指出，受限於健保給付條件，部分患者即使檢測找到對應適合的藥物，也可能因為不符合嚴格的健保給付條件，加上家中經濟無法負擔而無法使用；或有年長病人，雖在健保支持下使用藥物得到有效控制，卻因為療程短，無法持續給付用藥，造成疾病控制後又得面臨斷藥命運。若能增加健保新藥給付與放寬現有給付條件與療程限制，預計三分之一至半數病患可望受惠。
癌症希望基金會許怡敏副執行長也補充，健保給付限制包括針對病人的條件，以及治療可以給付的療程有嚴格限制，可能使癌友面臨即使藥物有效，仍須被迫停藥的窘境，進而影響病情發展與結果，癌友與家屬也面臨從充滿希望到失望、焦慮的心理折磨。
挑戰3：創新治療未接軌國際
柯博升理事長憂心表示，急性骨髓性白血病的許多創新藥物已在國際上市，但在台灣，因為病人數較少，在藥物引進(取得許可證)及健保納入給付的速度都較先進國家為慢，恐使癌友錯過最佳的治療時機。許怡敏副執行長進一步說明，全球急性骨髓性白血病治療近年來取得顯著進展。然而，部分創新藥品仍在健保的審查清單中等待審核，且因為審查時程不透明，外界無法掌握審查進度，癌友不知道要苦等到何時，救命藥物才能獲得健保給付並得到即時適切治療。
急性骨髓性白血病基因檢測+標靶藥物，助患者重返職場
侯信安醫師指出，隨著基因檢測的普及化與治療持續進步，急性骨髓性白血病病患存活率隨之提升，超過一半年輕病人可存活超過5年，甚至更久。他透過臨床案例，呼籲確診病患切勿放棄治療希望。目前治療方案眾多，患者應與醫療團隊充分討論溝通，找出最適合的個人化治療方案。
剛滿50歲的許先生正值事業巔峰，經常與客戶相約高爾夫球場交際應酬。平日愛運動的他，自認體力與工作實力都不輸年輕後輩。然而過去一個月，卻常有疲倦、骨骼疼痛等狀況發生，感冒發燒的頻次也明顯增加。原以為是工作繁忙的後遺症而不以為意，直到某次在高爾夫球場上暈眩昏倒送醫，才檢查出罹患急性骨髓性白血病。經過NGS檢測後，透過標靶合併化學藥物治療控制病情，並順利進行幹細胞移植。讓他得以重回職場，繼續創造事業高峰。
侯信安醫師進一步說明，除了年紀較輕、身體條件相對較佳的中壯齡病患有機會透過治療延長存活期；針對復發率高或難治型的急性骨髓性白血病患者，目前也已有三款標靶藥物獲得健保給付，其中包括BCL-2抑制劑與FLT-3抑制劑。BCL-2抑制劑可幫助年長者以及年輕但是有嚴重共病的患者，將平均存活期從3個月延長到12個月甚至是更長時間。FLT-3抑制劑若搭配化療，可以幫助三成具FLT3基因變異的高風險病患，消滅更多的異常血球細胞並恢復正常血球細胞數量。其中大約有7成患者可以受惠BCL-2抑制劑與FLT-3抑制劑。5月1日起，也即將給付用於維持治療的新款口服去甲基化藥物，可延長患者的無復發存活期。
基因檢測+創新藥物，幫助癌友髓基應變
除了鼓勵病患積極NGS檢測、配合用藥治療，血液病學會與癌症希望基金會也提出對政策端的積極呼籲，盼突破現行治療挑戰，真正落實精準醫療與「2030年降低癌症死亡率三分之一」的健康台灣願景。
癌症希望基金會許怡敏副執行長表示，儘管目前急性骨髓性白血病的治療藥物選擇日益多元，然而健保給付的限制，導致患者需自費負擔NGS定額檢測外的差價與部分未被給付的高額藥物費用，對患者家庭構成沉重負擔。基金會曾統計108年至113年8月期間，納入健保給付的癌症新藥中共16項血液癌症的給付條件被限縮，導致癌友陷入「看得到卻用不到」的困境。另一項台灣癌症家庭照護大調查也顯示，有4成癌症癌友須自費標靶或化療等藥物，自費癌友中更有四分之一需負擔超過百萬元的費用。
許怡敏呼籲政府應評估提升NGS檢測給付預算、放寬藥物健保給付限制以提升藥物可近性，避免癌友因面對治療的龐大經濟負擔而咬牙苦撐、甚至因此放棄治療希望。
血液病學會柯博升理事長強調，相對於固態腫瘤，急性骨髓性白血病的標靶藥物不僅能延長患者存活率，也提供了痊癒的可能。基於提高「痊癒」的前提下，希望放寬給付條件與加速藥物核准，增加藥物可近性提升患者存活率。侯信安醫師也呼籲政府持續加速藥物核准，或是採用讓患者部分負擔治療費用，結合病患的商業保險，讓急性骨髓性白血病的患者有機會選擇最適療法，落實個人化精準治療。
考量現代人手機使用頻率高、偏好圖文內容等資訊取得習慣，癌症希望基金會推出最新「急性骨髓性白血病」懶人包，期盼幫助剛確診癌友與其照護者，透過簡化圖表解說，了解治療策略、治療常見副作用等資訊，盡量把握治療黃金期，一起「癒」見希望。
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