脊髓損傷治療新突破！全球首創靶向性外泌體平台新藥，邁向神經再生新紀元
脊髓損傷可能造成肢體無力、感覺異常，甚至癱瘓終身失能，尤其脊髓損傷患者逾5成發生於29歲前，且7成為男性，年輕化與造成醫療、家庭社會沉重負擔成新隱憂！現在針對急性脊髓損傷治療已經有新突破，中國醫藥大學附設醫院攜手長聖國際生技與聖展生技，成功開發出全球首創非侵入性靶向性「mBDNF@αITG EV基因修飾外泌體平台」，攜帶核酸奈米級藥物的新藥，透過靜脈注射精準遞送腦源性神經營養因子（BDNF mRNA），不僅能減少神經損傷，還能促進神經分化，開啟神經再生新紀元！
為什麼脊椎損傷治療這麼困難？
長期在臨床第一線面對脊髓損傷患者的中國醫藥大學附設醫院院長、本身是神經外科權威的周德陽表示，脊椎損傷治療一直以來面臨困境，對患者帶來雙重打擊，第一擊是撞擊後造成神經直接損壞，一開始只是開端，真正的困難是後續不利修復的環境持續擴大。第二擊是造成後續連鎖反應，包括發炎反應，持續毒害周圍神經；氧化壓力造成細胞凋亡；神經細胞持續受損，不利修復。
臨床痛點解析：脊髓損傷治療面臨侵入性與標靶限制
周德陽院長表示，脊髓損傷現有治療分三大類，包括手術、藥物與復健。手術與藥物主要目標在於穩定與維持，缺乏對受損環境的精準治療，且現行的細胞療法通常必須配合侵入性手術，於損傷局部進行施打。這對於已經受損的脊髓來說，不僅增加了患者二次傷害與感染的風險，也因為手術門檻較高無法普及，阻礙了臨床的廣泛應用。另一方面，傳統未經修飾的外泌體缺乏標靶特異性，在全身循環中容易被快速清除，且難以有效穿透血-脊髓屏障（BSCB），導致病灶處的藥物濃度極低。
有鑑於此，因此脊髓損傷需要更有效、精準的治療策略。而外泌體近年備受關注，由細胞釋放的奈米級微小囊泡，具備高生物相容性，是備受關注的細胞訊息載體，，尺寸小（奈米級約0.1毫米），可穿透屏障（BSCB）、調節微環境、減少神經細胞死亡，為非侵入性的新型治療工具。總括來說，外泌體具有藥物運送、調節微環境與支持再生的潛力。
經過中國醫藥大學附設醫院攜手長聖國際生技與聖展生技團隊成功開發出全球首創「mBDNF@αITG EV基因修飾外泌體平台」，能透過靜脈注射精準導航至急性脊髓損傷（SCI）病灶，並遞送腦源性神經營養因子（BDNF mRNA），有效逆轉神經退化與發炎。相關成果已獲國際生物奈米技術頂尖期刊《Journal of Nanobiotechnology》刊登。
團隊運用奈米工程技術，為外泌體打造具標靶能力的遞送系統，使其在靜脈注射後能有效聚集於受損的脊髓區域，提供一種非侵入性的精準神經再生治療策略。未來病患有機會免除脊髓二次手術風險，透過簡單的靜脈注射即可進行深層神經修復。脊髓損傷患者在早期進行此外泌體新藥，效果會比較理想，例如手術後第二天，完整療程大概需要一個月內注射4次；此新藥技術開啟非侵入性的神經修復可能。
創新工程化外泌體平台技術3大特色
外泌體雖然很有濳力，但仍有關鍵挑戰，包括缺乏精準『導航』能力，病灶/器官真正到達效率低，以及攜帶的修復指令不足，內容物含量低，無法有效對抗複雜的傷害。經過團隊進一步改良出創新工程化外泌體平台技術，能讓外泌體更精準、更有效，為具有靶向性、會送藥的工程化外泌體。
具備「奈米級GPS」的概念，透過工程化技術改良外泌體的特色：
•精準導航 (Targeting)：
使用αITG單鏈抗體，讓外泌體能主動導航至受損區域，大幅提高到達效率。
•強效修復 (Payload)：
裝載BDNF mRNA（腦源性神經營養因子），提供強力的修復能量以促進神經再生。
•治療機制：
透過靜脈注射實現非侵入性精準治療，阻斷鐵死亡（Ferroptosis）並誘導小膠質細胞極化（Repolarization），建立有利修復的微環境。
核心技術解碼：揭示「雙效修復」科學機制
聖展生技副總經理李明撰補充說明，受損的脊髓微環境中，局部細胞會表現特定標記（整合素αvβ8）。團隊透過基因工程在外泌體表面導入對應的辨識分子，成功打造出αITG EV導航載體，使其能精準辨識並定位受損區域，同時在內部裝載可促進神經修復的BDNF mRNA。
當BDNF mRNA@αITG EV抵達病灶後，會發揮較強的免疫與代謝調節功能。首先，它能引導局部的微膠細胞（Microglia）從促發炎型態轉向修復型態，顯著降低TNF-α和IL-1β等發炎因子。中醫大附醫異種移植轉譯研發中心副主任謝明佑博士提及，「遞送的BDNF mRNA能增強抗氧化蛋白的表現並穩定粒線體動態，從而減輕繼發性的氧化損傷。透過『調節免疫發炎』與『抑制神經細胞鐵死亡』雙管齊下，在動物實驗中觀察到大鼠的運動協調能力顯著恢復，展現了極高的臨床轉譯潛力。」預計2027年ITG EV外泌體神經修復將進入美國FDA臨床試驗。
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