幹細胞新藥思益優上市 國璽幹細胞積極爭取中

花蓮慈濟醫院院長林欣榮與國璽幹細胞公司研發總經理林珀丞日前在台灣醫療科技展專家講座分享「再生雙法起飛—腦中風幹細胞新藥思益優(GXNPC1)」，新藥何時可以取得藥證？民眾頻頻在慈院相關網頁留言詢問。國璽幹細胞董事長莊明熙指出，目前再生雙法子法仍陸續修訂公布中，國璽已積極循規定申請暫時性藥品許可證，已利加速產品開發時程。

再生醫療雙法通過後，臺灣生技史也掀新頁。長年專注於細胞治療與臨床研究的花蓮慈濟醫院，自2017年起與國璽幹細胞合作，先受委託進行「以自體脂肪幹細胞(ADSC)腦部移植治療陳舊性腦中風」第一期臨床試驗研究，證明安全性及有效性並改善患者的活動能力等試驗結果，已刊登在醫學期刊上。

國璽幹細胞成立至今 20 年，在臺灣、中國、美國、日本、新加坡、馬來西亞、越南與印尼等地，已布局多達 114 項 專利，莊明熙董事長指出，已經針對肝硬化、慢性腦中風、退 化性關節炎、糖尿病等臺灣常見病症，打造出 4 支幹細胞治療新藥，並鎖定委託花蓮慈院進行臨床試驗的慢性腦中風的幹細胞新藥「思益優」，有望藉由再生雙法的條件附款途徑，加速在國內上市。

國璽幹細胞在2019年委託花蓮慈院收案展開第二期的體臨床試驗，主要是針對以年齡介於45至85歲，中風超過6個月以上的受試者，評估慢性中風病人注射思益優後的療效及安全性，試驗結果顯示不僅沒有嚴重不良事件發生，於高劑量組中病人經「美國國家衛生研究院腦中風量表」，評分於第2週即可平均進步1.2分，並且可以持續改善至第24週平均進步達到2.7分，且其中有89%的病患皆顯示治療後神經功能有所改善。

針對在台灣醫療科技展結束後，引發各界關切的思益優新藥何時可以取得藥證，林欣榮院長也在專家講座中，替有需要幫助的病友發聲。莊明熙董事長說，私益優除了有完整的專利布局，也獲得國家藥物科技研究發展獎、台北生技獎及國家新創獎等肯定，是備受關注的新藥。

2024年6月19日，總統府公報通過再生醫療雙法，並陸續修訂相關子法，「再生醫療製劑條」明確指出臨時藥證申請資格為「嚴重失能或危及生命標準」，雖然再生雙法子法仍陸續修訂公布，但思益優對應的適應症「慢性腦中風」符合此項標準，莊明熙董事長指出，國璽將積極爭取暫時性藥品許可證，已利產品開發時程。

撰文／游繡華；攝影／花蓮慈濟醫院