安成生技罕病AC-203泡泡龍症新藥 全球收案完成年底解盲
安成生技 (6610-TW) 宣布，旗下開發中新藥 AC-203 用於治療罕見疾病「單純型遺傳性表皮分解性水皰症」（epidermolysis bullosa simplex，EBS，俗稱泡泡龍症）之全球第二／三期臨床試驗（以下簡稱「EBShield」或「本試驗」），已於今日 (2026/4/14) 納入最後一位受試者，完成總共 81 位受試者收案，目標於 2026 年底前公布主要療效指標之解盲數據。
本試驗為隨機、雙盲且與安慰劑對照之臨床試驗，試驗期程為 40 週 (含療效指標分析與長期安全性追蹤)。隨著第 81 位受試者正式進入臨床程序，安成生技將依計畫確實執行後續臨床與數據統計作業，並嚴格管控全球各試驗中心之執行品質，以確保臨床數據之完整性與可靠性。本試驗預計於 2026 年年底前完成主要療效指標之評估，並對外公布解盲結果。若本試驗解盲成功，本公司將立即啟動與美國食品藥物管理局 FDA 及歐洲藥品管理局 EMA 的新藥上市前諮詢會議（Pre-NDA meeting）的準備工作。
安成生技總經理蔡承恩表示：「EBShield 是一項挑戰性很大的全球性試驗，在美國、歐洲、亞洲，總共 19 個國家、37 個試驗中心同步進行，近三年來竭盡全力、砥礪前行，如今能在全球順利完成收案，安成生技感到非常振奮，並向參與這個試驗的所有醫療團隊、受試者和家屬表達由衷的感謝。
蔡承恩說明，遺傳性表皮分解性水皰症（Epidermolysis Bullosa，EB）是一群罕見的先天性皮膚疾病，因基因突變導致皮膚結構缺陷，輕微摩擦即可產生水皰與傷口。EB 依受影響之皮膚層次區分為不同亞型，其中佔比最高的是單純型 (Epidermolysis Bullosa Bullosa;EBS)。AC-203 為一種含雙醋瑞因（diacerein）成分之皮膚外用藥物，具備可減少突變角蛋白的不正常堆疊，降低 IL-1β生成之作用機轉，治療目標是改善 EBS 患者之皮膚細胞架構，以減少水皰發生及促進傷口癒合。
由於全球目前尚無核准用於治療 EBS 之專屬藥物，AC‑203 可望成為全球首項獲准上市 (First-in-Class) 的 EBS 治療用藥，目前已取得美國 FDA 授予之孤兒藥資格認定（orphan drugdesignation，ODD）、新藥快速審查（Fast Track）與罕見兒科疾病資格（rare pediatric diseasedesignation，RPDD），以及歐洲 EMA 及台灣 TFDA 授予之孤兒藥資格，顯示 AC-203 用於治療 EBS 具備重要的法規優勢。
同時，AC-203 擁有向美國 FDA 申請「兒科罕見病優先審查憑證」（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, RPD-PRV）之資格。該憑證可以在市場上轉讓，近年交易價格介於一至二億美元之間，享有很高的商業價值。此外，美國川普總統近日發布行政命令，對於外國專利藥品加徵 100% 關稅，但具有孤兒藥資格之創新藥物在特定條件下可享以關稅豁免，更凸顯 AC-203 於國際市場的競爭優勢與商業化潛力。
更多鉅亨報導