仁新旗下Belite新藥迎關鍵里程碑，獲FDA優先審查，拚明年2月拿藥證

【財訊快報／記者何美如報導】仁新(6696)旗下子公司Belite Bio（NASDAQ：BLTE）口服新藥Tinlarebant（LBS-008）治療斯特格病變（STGD1）再傳重大藥證進展，新藥查驗登記申請（NDA）已獲美國食品藥物管理局（FDA）正式受理，並取得優先審查（Priority Review）資格。FDA依處方藥使用者付費法案（PDUFA）訂定本案審查目標日期為2027年2月12日，目前暫無計畫召開諮詢委員會。若最終順利取得藥證，Tinlarebant將有望成為美國FDA首款核准用於治療STGD1的藥物，仁新旗下核心新藥再向商業化跨出關鍵一步。此次NDA主要是依據Tinlarebant的DRAGON全球臨床三期試驗結果提出。試驗以眼底自發熒光成像（FAF）評估視網膜萎縮區域（DDAF）病灶增長情形，結果顯示，Tinlarebant治療組相較安慰劑組，視網膜萎縮病灶增長速度降低35.7%，達統計顯著且具臨床意義的結果；試驗期間整體耐受性良好，觀察到的副作用與藥物作用機轉一致。
STGD1是一種由ABCA4基因突變引起的罕見遺傳性視網膜疾病，通常於青少年時期發病，患者視力會隨疾病進程逐步惡化，且造成不可逆的視網膜損傷。目前美國估計約有5.3萬名患者，市場仍缺乏可有效延緩疾病進程的核准藥物，醫療需求高度未被滿足。
Belite董事長暨執行長林雨新表示，此次NDA獲FDA受理並取得優先審查資格，反映STGD1患者對核准治療方案的迫切需求，也進一步肯定DRAGON臨床三期試驗數據的完整性。若Tinlarebant最終獲准上市，公司將有機會為STGD1患者帶來首個治療選擇，改善過去僅能透過視覺輔助工具因應視力持續惡化的治療困境。
Belite醫務長Hendrik Scholl指出，NDA獲FDA受理是Tinlarebant開發歷程的重要里程碑，DRAGON三期試驗結果顯示，Tinlarebant能有效降低視網膜萎縮病灶增長速度，並支持其每日口服一次的治療模式。由於目前STGD1尚無核准藥物可延緩疾病進程，若Tinlarebant最終取得藥證，預期可為患者及家庭帶來重要的治療選擇。
仁新表示，FDA此次授予Tinlarebant優先審查資格，代表審查程序相較標準審查時程可望加速，PDUFA目標日期訂於2027年2月12日。公司目前將持續與FDA保持密切溝通，並同步推進商業化準備工作，為未來取得藥證後的市場上市做準備。
Tinlarebant已進入FDA新藥審查階段，正式邁入藥證申請及商業化倒數階段，尤其DRAGON試驗顯示視網膜萎縮病灶增長速度降低35.7%，加上口服給藥便利性及罕病市場高度未滿足需求，若後續順利取得FDA核准，除了有機會成為全球首款STGD1核准治療藥物，也將為仁新及Belite帶來重要的產品商業化里程碑。

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