安成罕病新藥三期臨床今完成收案 年底解盲
[NOWNEWS今日新聞] 興櫃安成生物旗下開發中新藥今（14）完成收案，罕見疾病泡泡龍症用藥AC-203的全球第二／三期臨床試驗，納入最後一位受試者，預見今年底公布解盲數據。若解盲成功將立即啟動與美國食品藥物管理局FDA 及歐洲藥品管理局EMA的新藥上市前諮詢會議（Pre-NDA meeting）的準備工作。
新藥AC-203用在治療罕見疾病——「單純型遺傳性表皮分解性水皰症」（EBS，俗稱泡泡龍症）。安成生技總經理蔡承恩表示，全球第二／三期臨床試驗（EBShield）是一項挑戰性很大的全球性試驗，在美國、歐洲、亞洲一共19個國家、37個試驗中心同步進行，如今能在全球順利完成收案，感到非常振奮，並向參與這個試驗的所有醫療團隊、受試者和家屬表達由衷的感謝。
本試驗為隨機、雙盲且與安慰劑對照的臨床試驗，試驗期程為40週 （含療效指標分析與長期安全性追蹤）。隨著第81位受試者正式進入臨床程序，安成生技將依計畫確實執行後續臨床與數據統計作業，以確保臨床數據之完整性與可靠性。
遺傳性表皮分解性水皰症（EB）是先天性皮膚疾病，因基因突變導致皮膚結構缺陷，輕微摩擦即可產生水皰與傷口。EB依受影響皮膚層次區分為不同亞型，其中佔比最高的是單純型（ EBS）。蔡承恩指出，AC-203為一種含雙醋瑞因（diacerein）成分的皮膚外用藥物，具備可減少突變角蛋白的不正常堆疊，降低IL-1β生成之作用機轉，治療目標是改善 EBS 患者之皮膚細胞架構，以減少水皰發生及促進傷口癒合。
由於全球目前尚無核准用於治療EBS的專屬藥物，AC‑203可望成為全球首項獲准上市的EBS治療用藥，目前已取得美國FDA授予之孤兒藥資格認定、新藥快速審查與罕見兒科疾病資格，以及歐洲EMA及台灣TFDA授予的孤兒藥資格，顯示AC-203用在治療EBS具備重要的法規優勢。
同時，AC-203擁有向美國FDA申請「兒科罕見病優先審查憑證」的資格。該憑證可以在市場上轉讓，近年交易價格介於一至二億美元之間，享有很高的商業價值。此外，美國川普總統近日發布行政命令，對於外國專利藥品加徵100%關稅，但具有孤兒藥資格之創新藥物在特定條件下可享以關稅豁免，更凸顯AC-203於國際市場的競爭優勢與商業化潛力。