【健保署挺國產藥3】病人最後的曙光　恩慈療法成救命希望

許多新藥礙於研發中尚未獲得藥證，所以患者只能期盼「加入臨床試驗」或以「恩慈療法」專案申請用藥。

本刊調查，我國衛福部訂定「特定藥物專案核准製造及輸入辦法」，為預防、診治目前國內尚無適當藥物或替代療法之危及生命或嚴重失能之疾病，或為因應公共衛生需求之緊急情事，而有必要使用尚未取得許可證之藥物，藥事法明定未取得許可證之藥物，得由特定醫院為特定病患向中央衛生主管機關專案申請製造或輸入。這就是一般俗稱的恩慈條款。

據了解，少見及罕見疾病患者尤為常使用恩慈療法，由於藥物開發成本高，又不一定看得到成效，因此少見及罕見疾病患者往往面臨治療手段非常有限的狀況，此時恩慈療法就可能成了救命的一線希望。

一名患有骨髓增生性腫瘤的80多歲張先生向本刊指出：「4年前，我因為感冒至醫院就醫，醫師發現我的血色素超過標準很多，且我口述臉經常性的泛紅已持續多年，平時臉色看起來就像極喝了酒的人，常有旁人詢問也著實困擾，因此醫師建議我做進一步的檢查，無意間才得以發現我患了骨髓增生性腫瘤，這聽說是非常少見的疾病，醫生告訴我全台灣只有兩三千人得到。」

提及治療過程，陪伴在一旁的張先生女兒，忍不住說：「當時醫師說明這種病，可以用放血加上口服的藥物做治療，所以爸爸就開始了這樣的療法，第一次放血的時候我陪伴著爸爸，才發現那個放血的針不是普通的小針，而是非常粗大的針頭，針扎下去非常痛，後來爸爸一直說是不是可以減少放血的次數，我才知道一向很能忍痛的爸爸正承受這樣的痛苦，心裡實在非常不捨。」張先生女兒邊敘述放血治療的過程，張先生邊拿著自己的手臂比劃，言語中充滿了無奈。

沒有適合的藥品，讓張先生等患者痛苦不已，直到醫院以我國恩慈療法申請協助，取得國內研發的新藥開始施打，才讓張先生免於每日吃藥劑及須定期放血的痛苦，大幅改善了生活品質與健康。為快速嘉惠患者，藥華在去年六月取得台灣藥證後即同步申請納入健保給付，預計可在今年通過，相信患者們獲知此藥將納入健保，更感謝政府造福許多與他們經歷同樣痛苦的病患。

本刊調查，我國《人體試驗管理辦法》規定，對於治療危及生命或嚴重失能，且國內尚無具有療效之藥品，據累積相當安全數據的人體實驗後，經中央主管機關核准通過，即可用在符合資格的病患身上，因此被稱作慈悲、具有同情心的「恩慈療法」，簡而言之，就是具有人道角度的試驗新藥，堪稱病人的最後一道曙光。

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