國邑法說會／兩大罕病新劑型藥 今年都將有突破性進展
上櫃生技股國邑*（6875）25日舉行法說會，總經理甘霈表示，今年兩大新劑型新藥都將有進展，一是積極推進吸入新藥L608的二個臨床試驗、完成L608歐盟臨床開發諮詢；二是生產及供應L606臨床試驗用藥及專用霧化器、打造藥械組合新藥的韌性供應鏈，以及依授權夥伴的藥證策略與臨床進程收取L606的開發里程金。
甘霈進一步表示，L608是以微脂體包覆伊洛前列素（Iloprost）的新劑型藥物，可用於治療系統性硬化症相關雷諾現象和指端潰瘍（SSc-RP/DU）與第一類罕病肺動脈高壓（PAH），去年第4季完成澳洲一期臨床試驗，由於L608已取得美國FDA授予治療系統性硬化症（又稱「硬皮症」）的孤兒藥資格，挾法規優勢，公司今年將全力推進L608用於SSc-RP/DU的中後期臨床試驗。
硬皮症是一種非常罕見的自體免疫系統疾病，而雷諾現象和指端潰瘍是硬皮症患者血管方面受影響的主要臨床特徵，目前在歐洲僅有一款上市的注射藥物Ilomedin，主成分同為伊洛前列素，但在美國並無任何治療此適應症的藥物獲准上市。
國邑指出，現有上市藥物Ilomedin採取靜脈滴注，一個療程需在醫院5日、每日靜脈點滴6小時；而L608為吸入劑型，擁有專屬的呼吸引動震動篩網霧化器，病患可居家自行給藥。此外，吸入L608微脂體伊洛前列素可直達深層肺泡並持續釋放藥物，進入體循環到達病灶，長期使用可以提高在末稍循環中的療效，改善手腳血液循環異常現象。換句話說，挾長效與便利的雙優勢，L608顛覆現行硬皮症的治療模式，為患者帶來新治療選項。
國邑指出，美國至少超過7萬位硬皮症患者，若以目前美國獲准的相同藥物主成份產品價格推估，未來L608單次療程費用有機會達10萬美元左右，市場潛在機會龐大。國邑已經完成與FDA的臨床前諮詢會議，預計今年提交治療SSc-RP/DU的二/三期臨床試驗申請，並啟動收案。
此外，公司也將加速L608在紐西蘭進行的一期臨床試驗，預計召收56位受試者，目標今年完成收案。該試驗之目的在建立更高劑量的安全性、耐受性和藥物動力學數據，以增加病患長期用藥的劑量調整空間，亦有助加速L608的整個開發時程。
在霧化器部分，考量旗下新藥的全球商業化需求及藥械合一法規之彈性，國邑超前部署，已將開發出的首款自有品牌霧化器導入L608澳洲臨床一期試驗，而新一代不同規格的新型網式振動霧化器，持續優化功能性與便利性，目前也完成開發與量產準備，未來將配合供應L608及L606做為給藥器械。自今年起，自有霧化器產品有機會展現實質挹注。
國邑成功建立起獨特的霧化器技術與產品平台，大幅提升開發全套「藥械組合」新藥的能力，為確保掌握供應鏈的韌性，也著手建置自有無菌充填封裝自動化產線及分析實驗室。其中，符合歐美法規的分析實驗室已建置完成，將可自主進行藥品生產的安定性試驗；充填廠預計今年下半年完工，最大年產能可迎合數萬名病患需求，屆時將向TFDA、FDA及EMA等申請查廠，並進一步以台灣為主要生產基地，供應全球所需的藥品。
在已授權的L606部分，將配合作夥伴的藥證策略規劃及臨床試驗進程，供應L606臨床用藥及專用霧化器，並依相關進度收取研發里程金。此外，也將繼續洽談中國大陸、韓國、東南亞等區域授權，以完善L606的全球授權布局。
展望今年，甘霈表示，L606與L608都是針對當前未滿足的醫藥需求開發。L606在進入樞紐性三期臨床試驗後，距商業化量產上市已是關鍵最後一哩，將持續與合作夥伴積極推動。另公司也將加速推進L608的臨床試驗並同步展開商業化規劃，以擴增現有產品的市場價值。看好二大新藥的未來發展潛力，對公司整體營運持續抱持樂觀看法。