中國6歲女童患罕病...做基因編輯試驗後死亡 團隊竟掩蓋事故照登期刊

中國一名6歲、患Snijders Blok–Campeau綜合症罕見病的女童，接受中國全球首例腦部基因編輯試驗，卻在短短幾天因嚴重免疫反應死亡。事故被研究團隊隱瞞超過一年，2026年2月，團隊在國際期刊《自然》發表此療法的動物實驗論文，卻隻字未提女童死亡，讓女童家屬氣炸，向國際期刊《科學》控訴，整起事件才被公開。

家屬花86萬美元定制基因編輯療法 女童最終搶救無效亡

《科學》報導指出，女童「美美」患有Snijders Blok-Campeau綜合症，這罕見病是由CHD3基因突變導致的神經發育性疾病，主要表現為語言、認知和運動發育遲緩，但通常不危及生命。美美父母聯繫到上海交通大學醫學院神經科學家仇子龍團隊尋求協助，花費約86萬美元為女兒定制「單鹼基編輯療法」，一種將病毒注入受試者脊髓液的基因編輯療法。

2025年3月24日，醫生透過脊髓穿刺，將攜帶鹼基編輯器的數以兆計AAV病毒載體，注入美美的腦脊髓液。注射僅3天後，美美開始發燒、急性腎衰竭、無尿並極度口渴，血小板降至危險水平，最終因高劑量病毒引發嚴重免疫反應病變，搶救無效死亡。

動物試驗早顯示重大隱患 仇子龍團隊未重視

事實上，研究團隊早在動物試驗時，猴子的毒理報告已顯示，所有受試動物均出現中度至重度肝損傷，高劑量組還有腎損傷，但這些重大隱患並未在倫理審查和告知中被充分重視。

2025年9月，上海相關部門對上海交通大學醫學院附屬新華醫院罰款約3600美元，理由是醫院未能妥善監管這項試驗，也未在相關資料庫中將該試驗註冊為商業資助的研究計畫。

仇子龍團隊隱瞞事故發論文 上海交大醫學院最新回應曝

但在美美去世近一年後，2026年2月，仇子龍團隊在《自然》發表該療法的動物實驗論文，卻對這起的人體試驗死亡事故隻字未提。美美家屬得知後氣炸，要求撤稿，並向《自然》提出抗議；《自然》則回應審稿時不知情，若知曉定會納入考量。

美美家屬向《科學》與學術誠信監督平台「撤稿觀察」控訴，整起事件才被公開，目前涉事上海交大醫學院僅回應「事件正在全面調查中」。

責任編輯／施佳宜