思捷優達報喜！新藥 YA-101 獲歐盟 EMA 孤兒藥認定
思捷優達-KY（7829）14日發布重訊，代子公司思捷優達股份有限公司公告開發中新藥YA-101獲歐盟EMA授予用於治療多重系統退化症之孤兒藥資格認定。將有助加速臨床開發，對未來營運有正面之影響。
思捷優達表示，今日接獲歐盟藥品管理局（EMA）通知，開發中新藥YA-101獲用於治療多重系統退化症之孤兒藥資格認定。獲得歐盟EMA授予孤兒藥資格的新藥，有助依各會員國規定享有臨床試驗費用抵稅或其他審查費用減免等優惠措施；在最終獲准上市時，如果該藥是針對此適應症的首個核准藥物，或能明顯證明其臨床療效優於已核准的同適應症療法，將可獲得10年的市場專屬期（market exclusivity）。
思捷優達指出，YA-101分別於2024年9月及2024年12月獲美國FDA與臺灣TFDA核准進行臨床二期試驗，並於2025年7月獲日本獨立行政法人醫藥品醫療機器綜合機構（PMDA）核准同意執行臨床二期試驗，目前已於美國、日本與臺灣三地展開臨床二期試驗。
YA-101獲歐盟藥品管理局（EMA）認定為用於治療多重系統退化症之孤兒藥資格，將有助加速臨床開發，對公司未來營運有正面之影響。
思捷優達指出，多重系統退化症（Multiple System Atrophy, MSA）是一個致命且快速惡化的神經退化性疾病，屬於非典型的巴金森氏症，全世界的發病率皆約為每年十萬分之3.4至4.9，因此也歸類於罕見疾病。病人整體人數與其國家/區域中人口分布以及年長者比例有密切關係，目前尚無任何藥物可以治療或是減緩其症狀惡化，是急需新藥開發的未被滿足醫療需求的疾病。
YA-101已於111年7月取得美國FDA授予治療多重系統退化症之孤兒藥資格認證（Orphan Drug Designation, ODD）；並於114年12月分別取得美國FDA授予治療多重系統退化症之「快速審查認定」（Fast Track Designation）與日本厚生勞動省孤兒藥資格認定。
思捷優達提醒，新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。