一年800萬藥費太驚人 「軟骨發育不全」新藥正式納入健保
中央健康保險署自114年5月1日起，將全球唯一可治療「軟骨發育不全症」的新成分藥品Vosoritide納入全民健保給付。首位受惠者、年僅13歲的許小妹，原本由家長自費800萬元透過專案進口使用該藥治療，治療一年以來，從無法摸到水槽水龍頭，到現在可自行開水洗手，生活自理能力明顯提升。對此，健保署長石崇良昨（6/18）日表示，這項給付政策自114年5月1日起生效，預計每年可嘉惠約72位病童，年度藥費支出約為5億元，將由罕病專款支應。
全球唯一可治療「軟骨發育不全症」一年藥費高達800萬元，石崇良說，該款新藥太貴了，若依目前健保給付條件，從2歲起使用到青春期骨骼生長板癒合為止，自費總額可能高達7至8億元，幾乎沒有家庭能獨力負擔。但他強調，「現在開始大家一起扛，健保的目的就是這樣，一個人扛不住，但大家一起扛的話就比較容易」。
石崇良說，全民健康保險自開辦以來，始終秉持「自助互助、風險分攤，保障全民醫療權益」的核心精神。在每一位納保者的共同參與與支持下，健保制度得以照顧弱勢、分擔風險，讓資源有效運用到最需要的族群身上。Vosoritide的納入，不僅是技術與制度的結合，更體現了社會共融與醫療平權的價值。
臺北市立聯合醫院總院長王智弘也出席見證這項制度性進展。他在致詞中表示：「聯合醫院作為公立醫療體系的一環，始終以病人需求為核心，面對罕病這樣資源稀少又挑戰極大的領域，我們的醫療團隊不僅提供專業照護，更是許多病友家庭的精神支柱。這次看到許小妹的進步，是我們努力的最大鼓勵。我們將持續與健保署合作，協助更多像許小妹一樣的孩子，擁有一個不受限制的未來。」
臺北市立聯合醫院小兒科蔡立平醫師指出，軟骨發育不全症是一種罕見的遺傳性骨骼疾病，全球發生率約為2.5萬分之一，病童平均身高僅約125至131公分，且下肢生長受限、上肢過短，常需仰賴他人協助完成如廁、洗手等日常活動。Vosoritide的藥理作用可刺激骨骼發育，除了提升患者身高，更重要的是改善生活機能、上下肢比例與O型腿等結構問題。根據目前健保給付條件，須年滿兩歲、具半年以上的身高追蹤紀錄，且一年內身高成長1.5公分以上，才能申請給付。他呼籲：「請家長儘早到醫療院所進行身高監測，爭取在骨骺未閉合的黃金期接受治療，不要錯過可以改變一生的機會。」
社團法人中華民國軟骨發育不全症病友關懷協會理事長楊芳美亦代表病友家庭表示：「這項政策不僅代表台灣在罕病照護上的進步，讓醫療資源真正用在最需要的地方，與國際接軌的同時，也守護了我們的下一代。」