「一劑一億元」罕病藥納健保 台大院長力挺：應該支持
健保12月起將1劑高達1億元、終身只需施打一次的「芳香族L-胺基酸類脫羧基酵素（AADC）缺乏症」基因治療納入給付，引發社會熱議：在資源有限的情況下，是否應投入大量健保預算治療極少數病患？台大醫院院長余忠仁今天（2日）公開力挺，認為這項基因治療能「翻轉未來」，拯救過去因無治療選項而失去生命的病童。不過，也有聲音擔心天價藥費將排擠其他患者的權益，引發醫療公平與健保分配的激烈討論。
余忠仁表示，台大兒童醫院長期收治急重難罕病例，罕病若無法及早診斷，病況往往迅速惡化。AADC缺乏症屬先天基因缺陷，患者會出現類似帕金森氏症的嚴重運動障礙，許多病童因感染併發症早逝，平均壽命僅5至6歲，發生率約為6萬分之1。他指出，這項基因治療雖然昂貴，但只需施打1劑即可終身受用，預期能將壽命延長至20歲左右；納入健保後，首年預估約13名病童受惠。他強調，這象徵人類可藉由科學翻轉自身命運，「應該要支持」。
針對外界質疑該療法由台大醫師胡務亮研發，台大院長支持「本家」成果是否合理，余忠仁也作出回應。他表示，基因治療不同於傳統化學或抗體藥物，自主研發過程耗時且標準嚴格，在台灣相當罕見；這不僅象徵國內製藥技術的進步，也代表台灣製藥正與美國、歐盟市場接軌。他補充，雖然藥物起源於台大研究，但技術轉移至藥廠後，是由藥廠籲健保議價，院方並不知悉相關過程。（責任編輯：王晨芝）