「每針才15萬」11歲罕病童只能赴陸求生路 李伯璋：將與廠商議價
記者黃仲丘／台北報導 【 1/16 11:48 發稿 ｜13:01 更新：健保署SMA藥物使用人數統計】
▲健保署長李伯璋今表示，今日將與SMA藥廠議價，盼能談到好結果（圖／資料照片）
罹患脊髓性肌萎縮（SMA）女童，因負擔不起一針要價230幾萬元的新藥，於2021年曾寫信向總統蔡英文請命。女童今年已11歲； SMA 治療藥物爭取協會理事長李怡潔於臉書上表示，被自己國家健保放棄的SMA病友小沂，已在大陸進行了4次治療。一針只要自費約15萬元台幣。她疾呼「台灣剩下的SMA病患又該何去何從」。對此，健保署長李伯璋今(16)日坦言，人家國外都可以，台灣為何不行，健保今將與SMA藥廠議價，盼能談到好結果。
目前治療脊髓性肌肉萎縮症罕病SMA，僅有一款治療藥物Spinraza；病友團體質疑，健保署年預算數雖較2021年增加11.74億元，扣除實際給付仍有9.7億結餘，但卻未能將相關藥物給付擴大至7歲以上患者。
2021年7月一名脊髓性肌肉萎縮症（SMA）病童小沂，曾上書總統蔡英文，留言「總統求求您，救救我的孩子」。但唯一的一款治療藥物Spinraza，目前仍未通過3歲內發病確診、開始治療年齡7歲以上，且RULM≧10之SMA病人」族群。
健保署日前表示，之所以未能擴大7歲以上給付SMA藥物，一部分是考量該藥昂貴，SMA的Spinraza藥品平均一劑230萬，第一年要打6針，每人得支出1380萬，之後每年要打3針，每人690萬。今年的罕病年預算數雖較去年增加11.74億元，但是此預算必須支應既有罕病病友用藥費用之成長。
女童今年已11歲，SMA 治療藥物爭取協會理事長李怡潔，於臉書上表示，被自己國家健保放棄的SMA病友小沂，已在大陸進行了4次治療。中國大陸廣東省東莞市衛生局微博昨發布訊息指出，小沂已受惠於中國國家醫保局前年的「靈魂砍價」，在廣東省東莞市完成第一年四針療程，一針只要自費3.3萬人民幣（約新台幣15萬元）。
李怡潔表示「當世界已有47國給付；當台灣健保主要參考國、以重視經濟效益聞名的英國跟澳洲都全給付；當波蘭全給付烏克蘭SMA藥物，我想問的是在台灣剩下的SMA病患又該何去何從？」我們只想，也只能懇請政府，讓以生命等待健保救命藥的四百位SMA病友們，得到同樣溫暖的希望與感動。
對於病友團體的請命，健保署長李伯璋表示，過往罕病用藥屬賣方市場，議價鮮有空間，藥廠對每個國家的金額也不同，藥品牽涉藥物適應症，因此會依專家建議最適用的族群來優先給付。站在病人角度則希望健保給付範圍是越廣越好，健保立場也是如此，但總額預算有限。
李伯璋表示，這次事件可說是一個契機，「人家國外都可以，台灣為何不行」，他也認為大陸給予特別優惠，也是認知戰的一種，畢竟大陸的健保制度很多都還是在參考台灣。對於病友提及被自己國家健保放棄，李伯璋表示很無奈，也有苦難言，好像我們很無能。但他也透露健保今(16)日將找藥廠議價，盼能談到好結果。
健保於109年7月1日給付治療SMA的Spinraza藥品，經專家諮詢會議評估其療效用於「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」族群較具治療效果。截至111年6月30日止，使用人數41人、申報藥費約6.67億元，每位病人平均每人年健保給付藥費為872萬元，最高為1,470萬元，最低735萬元。倘若廠商願意降價，健保署願意努力與之議價來擴增給付範圍。