美國食品暨藥物管理局（FDA）週四（29日）核准通過一種備受爭議的「漸凍症」新藥物，令期待已久的病患視為一大勝利，而政府在審核實驗性藥物的科學嚴謹性也再度成為焦點。
俗稱的「漸凍症」是一種運動神經元疾病，正式醫學名稱是「肌萎縮性脊髓側索硬化症」（Amyotrophic Lateral Sclerosis，簡稱ALS ）。
FDA核准位於麻州的製藥廠Amylyx Pharmaceuticals研發的藥物Relyvrio，主要是根據一個小型的、中期的研究結果，顯示ALS患者的衰退病程可以放緩，存活時間延長數個月。
FDA神經學藥物負責人杜恩（Billy Dunn）博士發表聲明指出，「這次核准提供ALS另一個重要的治療選擇，這種危及性命的疾病目前無藥可醫」。
Relyvrio是FDA五年來首次核准治療ALS的藥物，也是第三種被核准的ALS藥物。ALS會破壞基本生理功能的神經細胞，像是走路、說話和吞嚥。美國約有2萬人患有這種疾病。
FDA這次審核過程充滿爭議，令外界質疑FDA在審核致命性疾病時能具有多少彈性，而對病患和外界的呼籲，又應該如何衡量。
加州大學舊金山分校ALS專家洛曼-侯斯（Catherine Lomen-Hoert）博士表示，「這顯示了FDA靈活處理的能力，也顯示了ALS病患和提倡者能有多麼堅持不放棄」，「這家藥廠真的盡全力，讓這個可能具有療效的藥物送到病患面前」。
針對這個新藥，FDA內部科學家曾提出兩份負面的審核報告，認為藥廠提供的結果「位於邊緣」，「不具說服力」。外部顧問小組在3月也支持FDA的負面報告，投票結果顯示反對該藥物。
不過隨後，FDA面臨來自ALS病患、提倡者和國會議員的龐大壓力。最近幾週，FDA收到了超過1300份來自ALS社團的評論，支持該藥物。
面對排山倒海的壓力，FDA內部專家出現動搖，本月稍早重新討論該藥物，再次開會時以7票同意及2票反對，為該藥物的核准敞開大門。
根據Amylyx藥廠提出的實驗結果，目前只有600名患者參加實驗，結果預計在2024年出爐。藥廠保證，如果大規模的實驗顯示該藥物不具有療效， 會自動下市。
不過仍有許多專家對於Amylyx這種非正式的承諾抱有疑慮，擔憂未來FDA跟藥廠對於實驗結果的解讀可能不同，或是Amylyx被其他藥廠收購，該承諾就失去效力。
Relyvrio是一種粉狀藥物，其中包含兩種成分：用於治療尿素循環異常的處方籤藥物苯基丁酸鈉（sodium phenylbutyrate; ）以及中藥營養補充品牛磺二醇（taurursodiol）。目前已有病患自費同時攝取這兩種成份，有時一個月花費高達5千美元（約15.8萬元台幣），FDA核准後，未來將由保險公司支付。Amylyx尚未公布藥價，但是在加拿大，該藥物在6月被核准，提議價格是16.5萬美元（約523.9萬元台幣）。
