全球最昂貴藥劑打一針撐3年　但要價一億！

【李子凡／綜合報導】一名 44 歲男子成為英國國民保健署（NHS）歷史上首位接受「全球最昂貴藥物」治療的病人。這款名為 Hemgenix 的藥物，每名患者的預估費用高達 260萬英鎊（約1億元台幣），昨日於倫敦的聖托馬斯國民保健信託基金會醫院（St Thomas' NHS Foundation Trust）進行施打。

Hemgenix 是唯一針對 B 型血友病的此類治療，透過單次靜脈注射（IV 滴注）給藥。

B型血友病是一種出血性疾病，患者體內無法製造足夠（或完全缺乏）一種對凝血至關重要的蛋白質。凝血能夠止血，因此患有此疾病的人，即使是輕微的傷口也可能導致嚴重，甚至致命的失血。患者也有「自發性出血」的風險，這種出血無需任何外傷即可發生，若出現在重要器官，可能危及生命。

在 Hemgenix 問世之前，所有 B 型血友病患者都需要每週定期注射人工凝血因子，以降低發生重大意外的風險。這名匿名接受治療的患者表示，他在 18 個月大時就被診斷出患有 B 型血友病，如今他期待過上「無需擔心」的生活。

他告訴MailOnline網站：「我一直都得特別小心，凡事都要事先規劃。這樣的生活會讓人產生焦慮，過度謹慎也常常讓我錯失一些機會，像是不能從事接觸性運動。能夠擁有一個不用再擔心的生活，去做那些我原本做不到的事情，將會是一件非常棒的事。」

他補充道：「不用再提前安排藥物寄送、出國旅遊時也不用查詢當地醫院，或對別人說『對不起我不能做這個，因為我有血友病』，這些都是我一直以來夢想的生活。」

醫療人員與慈善機構一致讚揚這項療法的推行，認為這是幫助患者過上更充實生活的一個重要里程碑。

負責為他施打療法的蓋伊與聖托馬斯 NHS 基金會信託顧問血液學家羅博琳（Dr. Pu-Lin Luo）表示，這項治療是治療血友病的重要進展。

她說：「這對我們管理 B 型血友病的能力是一大突破，對某些患者的生活可能帶來改變。這同時也是英國細胞與基因療法進步的重要證明。」

血友病協會（The Haemophilia Society）執行長伯特（Kate Burt）也補充：「今天不僅對這位患者具有重要意義，對英國所有 B 型血友病患者而言也是一個重要的里程碑。」

「目前的治療方式需要終身施打靜脈注射，這對血友病患者而言是極大的負擔，也會對家庭、感情與工作產生深遠影響。如今基因療法作為一次性輸注的治療選項，將讓符合資格的患者能夠拓展人生視野，擺脫定期注射的束縛，盡情享受生活。」

儘管 NHS 早在去年就批准了這項療法，但昨天是這項藥物首次在英國國民健康服務中實際使用，同時也是 Hemgenix 首次在英國臨床試驗之外使用。

Hemgenix 是藥物 etranacogene dezaparvovec 的商品名稱。它的運作原理是替換患者體內無法產生凝血蛋白的缺陷基因，換上可以正常產生該蛋白的功能基因，從而免除定期注射的需求。

對這項基因療法的研究顯示，其保護效果至少可持續三年，醫界也期盼其效果能夠更長久。目前英國約有 2,000 名 B 型血友病患者。