健保五月通過"軟骨發育不全症"新藥"扶佐高"(Vosoritide)、納入全民健保,首位受惠者、是年僅13歲的許小妹,而軟骨不全症,是屬於基因突變、先天性的骨骼發育異常,患者通常也會有許多併發症,原本是以自費800萬元,透過專案進口藥物治療,療程一年以來,也明顯在生活自理上看見成效、生活方面也改善許多,如今,健保給付政策上路後,可望更多家庭受惠。
心中滿是道不盡的感謝,患有軟骨發育不全症的許小妹,透過自費藥物治療、一年後、生活有了改善。
病友家屬 許爸爸:「去年的2月15號開始打,到現在 總共打了489劑,經歷489天 那期間我們家妹妹,可以自己上廁所,大家不要看,那個上廁所擦屁股這件事,對很多小朋友來講是不容易做到的。」
像是許小妹這樣軟骨不全症患者,發生率約2.5萬分之一,基因產生缺陷,導致長骨生長,受到抑制、患者平均身材,發育到131公分。
「這疾病其實從遠古以來,就一直出現在我們人類的社會。」
臺北市立聯合醫院小兒科醫師 蔡立平:「其實最重要的還會有一些併發症,包含他有水腦 頸椎的壓迫,腰椎的壓迫 甚至有O型腿,這個孩子也因為這樣子,造成生活很多的不方便, 有些病友甚至沒有辦法,必須要坐輪椅。」
而過往都需要自費使用,目前唯一可以治療的"扶佐高"藥品、每年花費近800萬,如今,健保五月通過,有了轉變。
健保署署長 石崇良:「健保這個一年多花大概,需要5億 6億的預算,但是可以讓幾十個家庭,那麼減輕他們的負擔,最重要的是讓我們的孩子,充滿了希望。」
預計每年,能造福約72位病童,兩歲以上就能使用、藥物持續施打到生長板完全密合,男生約16或18歲、女生約14歲,讓全台家庭、看見希望曙光。