抗病毒療法加上 CRISPR 基因編輯，科學家首次成功根除小鼠體內 HIV
美國跨多學科的科學家團隊將 ART 新藥與 CRISPR-Cas9 基因剪輯技術結合，首次成功完全消除了實驗小鼠基因組中的 HIV，儘管距離臨床實驗仍有一大段距離，但對於長久對抗 HIV 的研究者來說無非是一個激勵人心的消息。
自 1920 年於非洲首次出現以來，愛滋病已經蔓延至全球各地，根據聯合國愛滋病聯合規劃署（UNAIDS）的統計，全世界有近 3,700 萬人感染 HIV，每天新增的感染人數超過 5,000 人。
愛滋病之所以令人恐懼，主要是因為目前仍沒有一種有效的治療方法可以完全治癒，而這也和導致愛滋病的 HIV 病毒特性有關。
HIV 是一種反轉錄病毒，能夠將其 RNA 反轉錄為 DNA，再將反轉錄的基因嵌入細胞基因中一同複製，目前主要治療方法 ART（抗反轉錄病毒療法）便是透過抑制其複製過程來控制病情。
ART 療法改善了數百萬患者的生活，但從嚴格意義上來說，它並不能算是一種「治療」，因為它無法清除病毒已經潛伏的細胞，患者必須終身服藥來控制 HIV 病毒擴散到危險水平。
但在《自然-通訊》（Nature Communications）期刊的最新研究出來後，對抗 HIV 的持久戰也終於出現一絲曙光。
在這項研究中，由天普大學（Temple University）Lewis Katz 醫學院 Kamel Khalili 領導的研究團隊透過結合 CRISPR-Cas9 與新型態 ART 藥物，成功清除 9 隻感染小鼠體內所有 HIV 的痕跡。
數年以來，研究人員一直在尋找完全消除患者體內 HIV 的方法，而長期研究 CRISPR 技術的 Khalili 也曾嘗試用其將受感染基因組中的 HIV DNA 根除，然而因為傳統 ART 療法無法完全消除病毒本身，這也造成病毒出現「春風吹又生」的情況。
在這項新研究中，Khalili 找來內布拉斯加大學醫學中心傳染病和內科教授 Howard Gendelman，運用 Gendelman 所開發的 LASER ART 與 CRISPR 合作進行了實驗。
與傳統的 ART 治療不同，LASER ART 主要針對 HIV 病毒隱藏的細胞庫，透過長期低速率的釋放藥物來抑制病毒複製，由於藥物被包裹在奈米晶體內，有助於擴散到 HIV 最有可能處於休眠的組織中，並於該處停留數週緩慢釋放藥物。
透過 LASER ART 和 CRISPR-Cas9，研究人員成功在實驗中使近三分之一的受感染小鼠體內的 HIV 病毒完全消失，後續在血液、骨髓、淋巴組織這些 HIV 病毒喜歡躲藏休眠的地方也並未發現蹤跡，研究人員也沒有觀察到治療對小鼠細胞造成的任何長期損害。
由於這種方式取決於基因療法，而基因療法又已知會對人體產生長期影響，可以說這項技術仍有使患者罹患癌症的潛在風險，同時成功率也並不算高，在走入臨床實驗以前，團隊仍有許多努力得進行。
只是雖然結果並不完美，這篇論文仍舊展示出基於 CRISPR 療法的潛力，至少在概念層面上證明從受感染老鼠身上根除病毒是可行的，可以說研究確實提供了一個可能性給相關研究者持續探索。
（首圖來源：Flickr/NIH Image Gallery CC BY 2.0）