神經退化疾病治療新突破 馬偕發表基因治療研究 中風、失智修復現契機
中風、失智症與漸凍人等神經退化疾病，至今仍缺乏有效治療方式，許多患者即使度過急性期，仍可能面臨長期失能與生活品質下降。馬偕紀念醫院近日舉辦的「神經退化性疾病之創新治療策略國際研討會」，分享最新研究成果，其中包括基因治療、神經再生與失智症分子機制等研究進展，為神經修復醫學帶來新的治療契機。
馬偕基因治療研究 為神經再生帶來新希望
馬偕紀念醫院轉譯醫學科主任、馬偕醫學院教授林達雄指出，研究團隊近年開發出新的基因治療策略，透過 AAV9 病毒載體將正常基因送入神經系統，在動物疾病模型中成功恢復神經功能。
研究團隊以罕見遺傳疾病 Krabbe 氏腦白質失養症作為研究模型。此疾病因 GALC 酵素缺乏，導致神經髓鞘受損，患者會出現神經退化、癲癇與癱瘓，其中嬰兒型患者平均壽命僅約13個月。
研究顯示，透過精準基因傳遞技術，正常 GALC 基因可進入中樞與周邊神經系統，使細胞持續產生活性酵素，進而降低神經毒性代謝物並減少神經發炎反應。
接受治療的小鼠存活時間明顯延長，並維持神經結構與運動功能。研究團隊表示，若以壽命比例作概念性推估，這項成果顯示未來有機會透過「一次基因治療」，可能讓原本在幼年即可能面臨死亡的患者，有機會延長生命並維持較好的生活品質。也為神經退化性與罕見白質疾病的基因治療研究建立新的基準。
中風治療突破「黃金時間」限制
美國 Edward Hines Jr. Veterans Affairs Hospital 研究服務部研究科學家蔡詩彥教授指出，目前中風治療高度依賴急性期的「黃金時間」，例如溶栓或取栓手術，但許多患者因錯過治療時間，仍留下永久性的功能障礙 。
研究團隊針對神經系統中的抑制蛋白 Nogo-A 進行研究。這種蛋白會阻礙神經軸突再生，使神經修復能力受到限制。蔡詩彥團隊開發的 抗 Nogo-A 抗體能中和其抑制作用，促進神經可塑性與神經重建。研究顯示，即使在中風發生一週甚至六個月後才介入治療，仍可能促進神經細胞重組並改善運動功能。
找到失智症退化關鍵 WWOX基因研究提供新方向
失智症研究也出現新突破。美國紐約州發展障礙基礎研究院客座教授、同時也是中國醫藥大學醫學院教授的張南山指出，其研究團隊發現腫瘤抑制基因 WWOX與神經退化疾病密切相關。
當大腦中 WWOX 表現下降時，會加速神經細胞凋亡與病變。研究團隊進一步發現天然小分子蛋白 Zfra 胜肽，可能減少異常蛋白沉積並維持神經細胞穩定，為未來失智症治療提供新的研究方向。
iPSC神經類器官技術 加速神經疾病新藥研發
中央研究院細胞與個體生物學研究所副所長郭紘志則分享 iPSC（誘導型多能幹細胞）神經類器官技術。研究團隊透過基因編輯與類器官培養，建立模擬阿茲海默症、漸凍人與小腦萎縮症的神經類器官模型。這些立體細胞模型可模擬疾病發生過程，並作為藥物篩選與基因治療測試平台。
透過這項技術，研究人員能在實驗室中模擬人類神經疾病，縮短從基礎研究到臨床治療的開發時間。
神經修復醫學新方向 跨國合作推動創新治療
本次國際研討會集結國內外神經科學與轉譯醫學專家，共同探討神經退化疾病的創新治療策略。馬偕醫院總院長張文瀚指出，未來將持續透過跨領域研究與國際合作，加速將實驗室中的分子研究成果推向臨床應用，希望為中風、失智症、漸凍人與罕見神經疾病患者帶來新的治療契機。
文/楊依嘉、圖/巫俊郡