什麼藥該給付？誰該生存？從被罵爆到成為世界標竿，英國如何以HTA解開難題
政府醫療經費有限，無法給付所有的藥物或技術，但可以根據醫療科技評估（HTA），先給付成本效益高的項目。全世界做HTA經驗最豐富、最有影響力的就是英國，什麼可給付、什麼不給付？背後隱含了艱難的取捨，英國HTA經驗從最初被罵沒人性，到最後被人們認可，台灣健保署積極學習英國，得到哪些啟發？對台灣民眾又有什麼影響？
台大公衛學院院長鄭守夏9月3日在「APEC醫療科技評估與永續全民健康覆蓋工作坊」表示，年輕時讀過一本美國已故知名健康政策經濟學家福克斯（Victor Fuchs） 1974年出版的《誰應該生存？（Who Shall Live? Health, Economics and Social Choice）》。書名意味著，在我們的能力範圍內，無法拯救所有人。
多年後，人類發展出「醫療科技評估 （Health Technology Assessment, HTA)」這個方法，來排序醫療服務、藥物。該選用哪一個？該支付哪一個？哪個不應該支付？應該等到證明有效之後再考慮嗎？哪些項目應該要優先支付？這些艱難的抉擇，是現在每個國家都面臨的挑戰。
根據世界衛生組織（WHO）的定義，HTA是針對醫療科技的屬性、效果、影響，進行系統性評估，評估結果可協助決策制定者挑選成本效益較佳的新技術、避免效益上仍具爭議的項目。評估內容主要包括2大範疇：
1. 臨床效益分析，又稱作相對療效分析。
2. 經濟分析，包括成本效益分析和財務影響分析。
台灣是亞太經濟合作會議（Asia-Pacific Economic Cooperation, APEC）會員，健保署在9月3日舉辦「APEC醫療科技評估與永續全民健康覆蓋工作坊」，邀請12個會員國以及全球最具影響力的HTA機構，英國國家健康暨照護卓越研究院（National Institute for Health and Care Excellence, NICE)，分享各自的經驗。
健保要不要給付？「醫療科技評估」有3大目標
健保署署長石崇良表示，台灣採用HTA來支持「健保要不要給付」的決定已經有16年，從新藥、醫療器材到醫療服務都包括在內。2021年也開始針對已經給付的項目進行HTR（醫療科技再評估，Health Technology Reassessment)，以決定是否要繼續給付。
石崇良指出，今年初健保署成立健康政策與醫療科技評估中心（CHPTA）有3大目標：
1. 推動平行審查，讓藥證及健保給付審查同時進行，目標在取得藥證後的半年內，決定是否要納入健保。現有6種藥物正在審查中，包括單劑要價1億元的血友病基因治療針劑。
2. 改革行政制度、程序及擴充人力，讓審查可以加速。目前開會次數已經增為原來的2倍。
3. 蒐集真實世界數據，進行HTR，作為暫時性支付藥品退場或納入常態的參考。目前有8種藥正在做HTR。
英國HTA享譽全球，初期也備受輿論撻伐
健保署最重要的學習對象，就是1999年就開始做HTA的英國NICE，台英雙方在去年5月就共同簽署合作協定。身為HTA的先驅者，NICE這25年走來相當不容易，起初是備受撻伐。
NICE資料與真實世界證據計畫主任Páll Jónsson說，1999年發第一次HTA評估報告，拒絕給付某個流感藥物，因其臨床和成本都不具有效性。那次媒體的反應非常激烈，此後許多HTA的報告都遭遇激烈的負面輿論反彈。
「『被NICE判死刑！』，這是2006年報紙的標題。」Páll Jónsson連續讀了好幾個報紙上的引述「NICE拒絕了可以挽救生命的藥物、NICE冷漠無情、NICE對患者缺乏同情心、NICE只是一個計算金錢的機構、NICE是患者無法及時獲得新藥的原因。」
其實在NICE成立之前，公醫制的英國，藥物給付常是受到政治壓力驅動，治療的「實施」和「獲取」之間出現落差。NICE成立的宗旨，其實是要消除這個落差，卻被人民認為是阻擋病人獲得治療的機構。
為了扭轉公眾印象，NICE長期致力於社會溝通，積極將相關利益團體全部引進委員會和對話當中，促進團體交流，輿論終於慢慢改變，HTA被英國人民認可為維持醫療體系正常運作的關鍵元素。迄今發布超過300份指南，包含超過2萬5,000條基於實證的建議。NICE每年審查百案以上，80%的審查結果都是正面肯定被審查的新藥、新科技。
給付不只看成本效益，也要減少健康不平等
Páll Jónsson表示，NICE正在進行一項為期5年的改革計劃。審查流程目前已加速45%，從取得藥證到發布指南，平均只需36天，最短24小時內就能做到。龐貝氏症這項罕病的藥品，甚至創下先做完HTA才取得藥證的紀錄。
給付與否不只是看成本效益，減少健康不平等也是NICE考量重點。Páll Jónsson舉例說，β型地中海型貧血症主要影響巴基斯坦、印度和孟加拉裔人群，這些族裔通常較為弱勢。為了減少醫療不平等，NICE批准了β型地中海型貧血症的基因療法，由「創新藥物基金（類似於癌症藥物基金，但針對非癌症患者）」來提供經費。
NICE持續將大數據應用於指南，打造為「學習型醫療系統」，並拓展數位醫療服務。目前數位健康計畫的規模已經是前1年的30倍以上，成長速度驚人。NICE也持續搜集來自醫療系統的大數據，以監測指南的實際應用情形。
Páll Jónsson預告，接下來NICE會成立一個「HTA Lab」，讓所有利害關係人、病人、技術專家、學術界齊聚一堂，共同為HTA領域的挑戰研商對策。