長者隱形殺手奪命快 3成患者未及二線治療即離世
台灣邁入超高齡社會，被稱為「長者隱形殺手」的多發性骨髓瘤發生率在過去20年間翻倍成長，且患者在初期往往難以察覺。
中華民國血液病學會常務監事譚傳德指出，從2003年至2023年間，台灣多發性骨髓瘤男性發生率大幅增加135％，女性患者更暴增165％，每年新增近900名病患。 確診患者多為高齡長者，確診年齡中位數高達69至70歲。
許多患者初期症狀容易被誤認為老化現象，譚傳德表示：「許多長輩一開始以為只是老了骨頭退化、腰痠背痛，輾轉於骨科、復健科或腎臟科，最後才發現元凶竟是血液裡的漿細胞病變。」 多發性骨髓瘤會分泌異常單株蛋白並侵蝕骨髓，高達70％的病患就醫時已有嚴重骨痛或病理性骨折。
譚傳德進一步說明，20％至50％患者確診時腎臟已受損，還常伴隨嚴重貧血與免疫不全導致的致命感染。對年邁體弱的長輩而言，一旦第一線治療無法迅速、深度地控制病情，隨之而來的就是骨折臥床、長期洗腎與反覆進出急診的困境。
台灣最新本土研究揭露令人擔憂的治療現況。根據2018至2022年真實世界數據，在不適合幹細胞移植的新診斷患者中，高達32.2％在接受第二線治療前就已不幸死亡。隨著每一次復發，疾病緩解期急遽縮短，第一線治療疾病惡化時間中位數約18個月，到了第二線縮短為13個月，第三線更只剩短短7個月。
英國血液學權威葛登．庫克（Gordon Cook）教授以運動比喻說明問題的嚴重性：「這就像棒球比賽，如果不在第一局就派出最強的王牌投手壓制對手，比賽可能還沒打到後半場，就已經結束了。」他引述英國最新數據指出，英國同樣有高達38％的一線患者流失、無法進入二線治療，且70歲甚至80歲以上高齡多發性骨髓瘤患者的存活曲線改善幅度明顯落後於年輕族群。
中華民國血液病學會理事長侯信安表示，過去多發性骨髓瘤患者從初次診斷到死亡，平均存活期僅約3年。如今隨著抗CD38標靶等新藥問世，對於無法接受骨髓移植的初診斷患者，採用抗CD38標靶四合一療法做為第一線治療，無惡化存活期中位數可望邁向8至10年，治療成效大幅提升。
然而，新藥的給付現況存在明顯缺口。侯信安高度肯定健保署針對「適合接受自體幹細胞移植」的新診斷患者，已將抗CD38標靶四合一療法納入一線給付。但他指出，臨床上「不適合移植」的患者以高齡、衰弱或合併慢性病的長輩居多，身體無法承受高劑量化療與幹細胞移植、最為脆弱，在目前台灣第一線的健保給付治療中，卻尚未包含任何抗CD38標靶組合可用。
英國已率先打破僵局。葛登．庫克教授分享英國的「破冰」經驗，英國NICE審查新藥向來以嚴格計算成本效益聞名，在臨床專家提出真實世界數據、並透過藥價商業協議分擔財務風險後，英國已於2023年10月正式將抗CD38三合一方案納入不適合移植患者的一線公費常規給付。這一做法為台灣的政策制定提供了重要參考。