【直擊2025 ASH】亞盛醫藥耐立克®治療TKI耐藥/不耐受CML-CP患者的註冊II期研究4年隨訪數據亮相，長期療效和安全性優勢再獲證實

• 耐立克®治療組的中位無事件生存期（EFS）為21.2個月，明顯優於對照組的2.9個月
• 耐立克®顯示了良好的安全性，血管閉塞事件發生率為7%
  
• 耐立克®受試患者廣泛獲益，其中包括不伴T315I突變的患者（EFS為11.9個月，對照組則為3.1個月）

美國馬里蘭州羅克維爾市和中國蘇州2025年12月9日 /美通社/ -- 致力於在腫瘤等領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業——亞盛醫藥（納斯達克代碼：AAPG；香港聯交所代碼：6855）宣佈，公司已在美國佛羅里達州奧蘭多市舉辦的第67屆美國血液學會（American Society of Hematology，ASH）年會上，以壁報展示形式公佈了其核心產品奧雷巴替尼（商品名：耐立克®）治療酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥/不耐受慢性髓細胞白血病（CML）-慢性期（CP）患者的隨機對照註冊II期研究的4年隨訪數據。這是對該研究在2023ASH年會口頭報告研究結果的持續更新，進一步證實了耐立克®的長期療效與安全性優勢。

ASH年會是全球血液學領域規模最大的國際學術盛會之一，彙集了最前沿的研究進展及最新的藥物研發數據，展示全球血液學領域的最高學術水平。在此次會議上，亞盛醫藥的多個創新成果再度獲得國際學術界的關注， 三個品種（耐立克®、利生妥®、APG-5918）有多項臨床和臨床前進展入選展示及報告，其中一項獲口頭報告。

此次展示的4年隨訪數據顯示，耐立克®在TKI耐藥/不耐受的CML-CP（包括不伴T315I突變）患者中，持續展現出優於研究者決定的現有最佳可用療法（BAT）的顯著療效。在所有CML-CP患者中，耐立克®治療組的中位無事件生存期（EFS）達到21.2個月，顯著優於BAT組的2.9個月；在不伴T315I突變CML-CP患者中，耐立克®治療組的EFS為11.9個月，顯著優於BAT組的3.1個月。值得關注的是，長期隨訪數據證實其安全性良好，血管閉塞事件發生率為7%。

耐立克®是亞盛醫藥原創1類新藥，為中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑。其在中國的商業化推廣由亞盛醫藥和信達生物共同負責。目前，耐立克®已在中國獲批的適應症為：治療任何TKI耐藥、並伴有T315I突變的CML-CP和加速期（-AP）的成年患者；以及治療對一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP成年患者，且所有獲批適應症均已被納入國家醫保藥品目錄。目前，亞盛醫藥正開展耐立克®三項全球註冊III期臨床研究，涉及CML-CP、新診斷的費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ ALL）、琥珀酸脫氫酶（SDH）缺陷型胃腸道間質瘤（GIST）幾大適應症。此外，亞盛醫藥已經與跨國製藥企業武田就耐立克®簽署了一項獨家選擇權事宜。一旦行使選擇權，武田將獲得開發及商業化耐立克®的全球權利許可，惟中國大陸、中國香港特別行政區、中國澳門特別行政區、中國台灣等地區除外。

此項研究的報告人、北京大學血液病研究所、北京大學人民醫院江倩教授表示： 「這項註冊II期臨床研究的最新數據，再次驗證了耐立克®在TKI耐藥/不耐受CML-CP患者，包括無T315I突變人群中的卓越療效，表現出的長期安全性特徵——特別是血管閉塞事件發生率為7%，為臨床醫生與患者提供了至關重要的長期用藥信心。這些數據進一步夯實了該藥在臨床實踐中的重要地位。」

亞盛醫藥首席醫學官翟一帆博士表示： 「這項關鍵研究經過4年隨訪，其數據的持續成熟讓我們倍感鼓舞。它不僅證實了藥物的持久療效，更重要的是展現了出色的長期安全性，這直接關乎患者的生活質量與長期獲益。我們將繼續秉持初心，堅守『解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求』這一使命，加快臨床開發，讓更多安全有效的藥物盡快上市，早日惠及患者。」

此項研究在2025 ASH年會上展示的核心要點如下：

Olverembatinib (HQP1351) demonstrates efficacy vs. best available therapy (BAT) in patients (pts) with tyrosine kinase inhibitor (TKI)-resistant chronic-phase chronic myeloid leukemia (CML-CP) in a registrational randomized phase 2 trial: up to 4-year follow-up including patients without T315I mutations
在一項隨機、註冊性2期臨床試驗中奧雷巴替尼（HQP1351）對酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥的慢性期慢性髓系白血病（CML-CP），包括無T315I突變患者的治療療效優於現有最佳可用療法（BAT）：4年隨訪期
展示形式：壁報展示
摘要編號：3788
分會場：632. 慢性髓細胞白血病：臨床及流行病學研究：壁報展示II
報告時間：
2025年12月7日，星期日，下午18:00 – 20:00（美國東部時間）
2025年12月8日，星期一，上午7:00 – 9:00（北京時間）
第一作者：北京大學血液病研究所、北京大學人民醫院，江倩教授
報告人：北京大學血液病研究所、北京大學人民醫院，江倩教授
核心要點：
研究背景：
CML 是一種獲得性造血干細胞惡性克隆性疾病，TKI的出現使CML患者的治療徹底改觀但仍有相當比例的患者在治療中出現耐藥或因安全性不耐受停藥，進而面臨更為嚴重的後果。因此，許多對一代二代TKI 均耐藥/不耐受的CML 患者，目前仍缺乏有效的治療選擇，且該類患者有著明確病情進展的風險。奧雷巴替尼是一種強效的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制劑，對攜帶野生型BCR-ABL的CML和攜帶BCR-ABL-T315I突變（可導致對於伊馬替尼和第二代TKI耐藥）的CML患者均有較強療效，且安全性良好。

研究介紹：

• 該研究（NCT04126681）是一項開放性、隨機對照、多中心的關鍵註冊II期臨床研究，旨在評估奧雷巴替尼在對一代和二代TKI均耐藥和/或不耐受的CML-CP患者中的療效和安全性。本報告為一項2023ASH年會口頭報告的研究更新數據。截至2025年1月13日，共有144例CML-CP患者入組，其中105例為不伴T315I突變患者。
• 在本研究中，患者被按照2:1 比例隨機分組進入奧雷巴替尼治療組和研究者決定的BAT對照組。
• 主要終點為無事件生存期（EFS）。事件的定義為：疾病進展、達到又消失的完全血液學緩解（CHR）、主要細胞遺傳學反應、完全細胞遺傳學反應（CCyR）；治療失敗；3個治療週期內未達CHR；任何原因導致的死亡；不可接受的藥物毒性。

療效數據：

• 奧雷巴替尼治療組的中位EFS顯著長於BAT治療組：在所有CMP-CP患者中，奧雷巴替尼治療組和BAT治療組的中位EFS分別為21.2個月和2.9個月（P < 0.0001）；在不伴T315I突變CML-CP患者中，奧雷巴替尼治療組和BAT治療組的中位EFS分別為11.9 和3.1個月（P = 0.0159）。
• 奧雷巴替尼治療組的其他療效指標顯著高於BAT治療組：在所有CML-CP患者中，奧雷巴替尼治療組和BAT治療組的CHR率分別為85% 和35%， CCyR率分別為38%和19%，主要分子學反應（MMR）率分別為30%和8%；在不伴T315I突變CML-CP患者中，CHR率分別為82% 和50%，CCyR率分別為26%和21%，MMR率分別為16%和10%。

安全性數據：奧雷巴替尼治療組在伴或不伴T315I突變的CML-CP患者中均展示出良好的安全性，且未觀察到新的安全性信號。≥3級不良事件主要為血液毒性。值得一提的是，奧雷巴替尼治療組的血管閉塞事件發生率為7%。

結論：奧雷巴替尼在治療對一代和二代TKI均耐藥和/或不耐受的CML-CP受試者，包括不伴T315I突變CML-CP患者時，較BAT治療組展示出明顯治療優勢。

關於亞盛醫藥

亞盛醫藥是一家綜合性的全球生物醫藥企業，致力於研發創新藥，以解決腫瘤等領域全球患者尚未滿足的臨床需求。2019年10月28日，公司在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK；2025年1月24日，公司在美國納斯達克證券交易所掛牌上市，股票代碼：AAPG。

亞盛醫藥已建立豐富的創新藥產品管線，包括抑制Bcl-2和 MDM2-p53 等細胞凋亡通路關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌症治療中出現的激酶突變體的抑制劑等。

公司核心品種耐立克®是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，且獲批適應症均被成功納入國家醫保藥品目錄，目前，亞盛醫藥正在開展耐立克®一項獲美國FDA許可的全球註冊III期臨床研究（POLARIS-2），用於治療既往接受過治療的慢性髓細胞白血病慢性期（CML-CP）成年患者。此外，耐立克®聯合治療新診斷費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病（Ph+ ALL）患者和治療琥珀酸脫氫酶（SDH）缺陷型胃腸道間質瘤（GIST）患者的全球註冊III期研究正在開展中。

公司另一重磅品種利生妥®是中國首個獲批上市的國產原創Bcl-2抑制劑，已獲批用於既往經過至少包含布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑在內的一種系統治療的成人慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者。目前，亞盛醫藥正在開展利生妥®四項全球註冊III期臨床研究，分別為獲美國FDA許可的治療經治CLL/SLL患者的GLORA研究；治療初治CLL/SLL患者的GLORA-2研究；治療新診斷老年或體弱急性髓系白血病（AML）的GLORA-3研究；以及獲美國FDA、歐洲EMA與中國CDE同步批准開展的治療新診斷中高危骨髓增生異常綜合征（MDS）患者的GLORA-4研究。

截至目前，公司4個在研新藥共獲16項FDA和1項歐盟孤兒藥資格認定，2項FDA快速通道資格以及2項FDA兒童罕見病資格認證。憑借強大的研發能力，亞盛醫藥已在全球範圍內進行知識產權佈局，並與武田、默沙東、阿斯利康、輝瑞、信達等領先的生物製藥公司，以及梅奧醫學中心（Mayo Clinic）、丹娜法伯癌症研究院（Dana-Farber Cancer Institute）、美國國家癌症研究所（NCI）和密西根大學等學術機構達成全球合作關係。

亞盛醫藥已在原創新藥研發與臨床開發領域建立經驗豐富的國際化人才團隊，以及成熟的商業化生產與市場營銷團隊。亞盛醫藥將不斷提高研發能力，加速推進公司產品管線的臨床開發進度，真正踐行「解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求」的使命，以造福更多患者。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據美國《1995年私人證券訴訟改革法案》，以及經修訂的《1933年證券法》第27A條和《1934年證券交易法》第21E條所界定的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本新聞稿中的所有內容均可能構成前瞻性陳述，包括亞盛醫藥對未來事件、經營成果或財務狀況所發表的意見、預期、信念、計劃、目標、假設或預測。

這些前瞻性陳述受到諸多風險和不確定性的影響，具體內容已在亞盛醫藥向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中詳細說明，包括2025年1月21日提交的經修訂的F-1表格註冊說明書和2025年4月16日提交的20-F表格中的「風險因素」和「關於前瞻性陳述及行業數據的特別說明」章節、2019年10月16日提交的首次發行上市招股書中的「前瞻性聲明」、「風險因素」章節，以及我們不時向SEC或HKEX提交的其他文件。這些因素可能導致實際業績、運營水平、經營成果或成就與前瞻性陳述中明示或暗示的信息存在重大差異。本前瞻性聲明中的陳述不構成公司管理層的利潤預測。

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