雲頂新耀宣佈中國國家藥品監督管理局批准維適平®用於治療中重度潰瘍性結腸炎的新藥上市許可申請
上海2026年2月6日 /美通社/ -- 雲頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注於創新藥開發、製造和商業化的生物製藥公司，今日宣佈中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批准維適平®（精氨酸艾曲莫德片, VELSIPITY®）的新藥上市許可申請（NDA），用於治療對傳統治療或生物制劑應答不充分、失應答或不耐受的中度至重度活動性潰瘍性結腸炎成人患者。作為新一代高選擇性S1P受體調節劑，維適平®每日一次口服，可實現快速起效和強效深度黏膜癒合，並具有良好的安全性特徵，具備最佳藥物（best-in-disease）潛質，為成人潰瘍性結腸炎患者提供新的一線治療選擇。
維適平®此次獲批，是基於亞洲多中心III期註冊臨床ENLIGHT UC研究（ES101002）的結果和全球III期註冊研究ELEVATE UC（包括ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12研究）的結果。ENLIGHT UC研究是迄今完成的最大規模亞洲中重度活動性潰瘍性結腸炎患者的III期註冊臨床研究，總計納入340名患者。在12周誘導期及40周維持期治療中，維適平®治療組在所有主要和次要療效終點上均達到統計學顯著性與臨床意義，且安全性良好。ELEVATE UC III期註冊研究中的ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12是兩項隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究，均達到了所有主要和關鍵次要終點，安全性特徵與既往研究一致。
中華醫學會消化病學分會前任主任委員、炎症性腸病學組組長、中山大學附屬第一醫院消化內科學術帶頭人、首席專家陳旻湖教授表示：「我國目前正處於潰瘍性結腸炎發病率和患病率快速上升階段，該疾病常反覆發作，嚴重影響患者生活質量，對個人、家庭和醫療資源造成沉重負擔。實現黏膜癒合有助於更有效地控制症狀，降低復發風險，改善患者生活質量。黏膜癒合是國內外臨床指南公認的潰瘍性結腸炎治療目標，這不僅關係到疾病的長期症狀緩解，也與改善患者生活質量密切相關。
維適平®作為新一代高選擇性S1P受體調節劑，通過每日一次口服的治療方案，可快速起效、達到臨床緩解，並在黏膜癒合和組織學改善等方面療效顯著，同時安全性良好，為中重度活動性潰瘍性結腸炎成人患者提供新的治療選擇。」
維適平®亞太臨床試驗牽頭研究者、世界胃腸病組織執委兼司庫、亞太地區消化病學會副主席、中華醫學會消化病學分會第十、十一屆副主委、空軍軍醫大學西京消化病醫院吳開春教授表示: 「長期以來，我國潰瘍性結腸炎治療面臨傳統療法療效有限、復發率高、給藥便捷性差以及不良反應多等諸多局限。已獲批的生物制劑和小分子治療也存在『療效天花板』及『失應答』等問題。作為新一代高選擇性 S1P 受體調節劑，維適平®通過調控淋巴細胞遷移，從源頭控制腸道炎症，並促進黏膜癒合。在多個臨床研究中維適平®展現出顯著療效，尤其在快速起效、實現無激素緩解及深度黏膜癒合方面具有明顯臨床優勢。
實現黏膜癒合是國內外臨床指南一致認可的治療目標。亞洲多中心III期ENLIGHT UC研究顯示，維適平®維持治療40周，臨床緩解率為48.1%，黏膜癒合率為51.9%，內鏡正常化率為45.5%，且安全性和耐受性良好[1]。作為首個針對亞洲中重度活動性潰瘍性結腸炎患者開展的III期註冊臨床研究，該研究數據驗證了維適平®對中國及亞洲患者具有良好的療效和安全性，其研究結果發表在國際頂級期刊柳葉刀子刊《The Lancet Gastroenterology & Hepatology》，獲得全球學術認可。此次獲批標誌著維適平®從臨床研究到上市的完整驗證，為患者提供創新治療選擇，並推動中重度潰瘍性結腸炎管理進入新階段。」
潰瘍性結腸炎是一種病因尚不明確、易復發的慢性腸道炎症性疾病。近年來，中國潰瘍性結腸炎發病率持續上升，並呈現年輕化趨勢，預計患者人數將由2025年的約98萬增長至2031年的約150萬[2],[3]。該疾病臨床表現為黏液血便、腹痛、腹瀉、裡急後重等症狀，嚴重影響患者的長期生活質量。因此，臨床亟需實現更加穩定、持久的疾病控制。
雲頂新耀董事會主席吳以芳表示：「自身免疫性疾病在全球範圍內對患者造成長期而深遠的影響，在中國乃至全球範圍內，仍存在大量尚未滿足的臨床需求。維適平®的獲批不僅體現了創新療法在潰瘍性結腸炎治療中的臨床價值，也彰顯了公司堅持以國際研發標準推進創新藥物發展的長期戰略。我們期待通過持續拓展全球化佈局，讓更多患者受益於高質量、具有突破性的治療選擇。」
雲頂新耀首席執行官羅永慶表示: 「在中國，中重度潰瘍性結腸炎患者數量龐大，長期以來仍面臨顯著的未滿足醫療需求。維適平®為成人中重度活動性潰瘍性結腸炎患者提供了一種有望實現無激素緩解的口服治療選擇，每日一次給藥，且具有良好的獲益–風險特徵。此次維適平®在中國的獲批，填補了中重度潰瘍性結腸炎治療領域的重要空白，並為以深度黏膜癒合為目標的創新口服治療提供了新的選擇。公司將加快推進維適平®的商業化進程，並積極推動納入國家醫保目錄，持續提升創新療法在中國的可及性和可負擔性，讓更多患者受益。」
維適平®的臨床價值已獲得多項國際權威指南的充分認可。該藥物被納入2024年美國胃腸病學協會（AGA）臨床實踐指南，推薦作為潰瘍性結腸炎的一線治療；並於2025年6月被納入《2025 ACG 臨床指南：成人潰瘍性結腸炎》，獲強烈推薦用於中重度活動性潰瘍性結腸炎的誘導和維持治療，充分體現了國際權威學術機構對其療效與安全性的高度認可。
維適平®於2024年和2025年被納入粵港澳大灣區內地9市臨床急需進口港澳藥品醫療器械目錄（文件中名稱為「伊曲莫德」），在大灣區率先實現臨床應用。目前，維適平®已在美國、歐盟以及中國大陸、中國香港、中國澳門、新加坡等多個國家和地區獲得新藥上市批准。2025年3月，雲頂新耀啟動維適平®嘉善工廠建設項目，為本地化生產及長期可及性提供有力支持。
關於維適平®（精氨酸艾曲莫德片, VELSIPITY®）
維適平®是一種每日一次口服的高選擇性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受體調節劑，採用優化的藥理學設計，與S1P受體1、4和5結合。維適平®目前已在美國、歐盟、加拿大、日本、澳大利亞、英國、瑞士、以色列、土耳其、印度以及中國澳門、新加坡、中國香港和中國大陸獲得新藥上市批准。
關於亞洲多中心Ⅲ期臨床ENLIGHT UC 研究（ES101002）
ENLIGHT UC研究（ES101002）是雲頂新耀在亞洲地區（包括中國大陸、中國台灣和韓國）開展的維適平®多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照III期研究，亦是迄今為止完成的最大規模的針對亞洲中重度UC患者的III期註冊臨床研究，總計340名既往對至少一種潰瘍性結腸炎常規治療、生物制劑或Janus激酶抑制劑治療應答不充分、不應答或不耐受的中重度活動性UC患者進入誘導期，且以2:1 隨機分組分別接受維適平®或安慰劑治療12周。完成12周誘導治療並達到臨床應答的患者進入維持期，再次以1:1 隨機分組接受為期40周維適平®或安慰劑的治療。研究的主要療效終點分別為患者在誘導期第12周和維持期第40周達到臨床緩解的比例。研究的關鍵次要終點則為患者在誘導期第12周和維持期第40周達到內鏡改善和臨床應答的比例。
研究結果顯示，在12周誘導及40周維持治療中，維適平®治療組在所有主要和次要療效終點上均達到統計學顯著性與臨床意義。
主要療效終點方面，在誘導期第12周，維適平®組臨床緩解率為25.0%，安慰劑組5.4%；調整後差值為20.4%，95% CI 13.4–27.4，p<0.0001。在維持期第40周，維適平®組臨床緩解率為48.1%，安慰劑組為12.5%；調整差值35.9%，95% CI 22.5–49.2，p<0.0001。
次要療效終點方面，在誘導期第12周，維適平®組內鏡改善率為37.3%，安慰劑組為9.8%；調整後差值28.6%，95% CI 20.5–36.7，p<0.0001。臨床應答率方面，維適平®組為58.3%，安慰劑組27.7%；調整後差值32.0%，95% CI 21.8–42.2，p<0.0001。在維持期第40周，維適平®組內鏡改善率為61.0%，安慰劑組為15.0%；調整後差值46.6%，95% CI 33.2–60.1，p<0.0001。臨床應答率方面，維適平®組為79.2%，安慰劑組為35.0%；調整後差值45.6%，95% CI 31.9–59.3，p<0.0001。其他次要終點，包括黏膜癒合、內鏡恢復正常等，也均達到具有顯著臨床意義和統計學意義（p<0.0001）的改善。維適平®治療組51.9%的患者達到黏膜癒合（定義為中心化閱片內鏡評分≤1 [排除易脆] 且 Geboes 指數評分＜2.0），顯著高於安慰劑組的8.80%（p＜0.0001）。此外，ENLIGHT UC研究也證實了維適平®在亞洲人群中良好的安全性和耐受性，與已知特徵和全球Ⅲ期一致，未觀察到新的安全信號事件。
關於ELEVATE UC III期註冊研究（ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12）
ELEVATE UC Ⅲ期臨床試驗包括ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12研究[4]。
ELEVATE UC 52是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，包括12周的誘導期和40周的維持期。從第12周開始，所有患者均可繼續接受其隨機治療；與基線時相比，疾病無改善或疾病惡化的患者可以停止治療，符合條件的患者可入組開放擴展研究。該試驗的主要目的是評估每日一次服用2mg維適平®（VELSIPITY®）在12周和52周治療後的安全性和達到臨床緩解的療效性。主要終點是臨床緩解，定義為基於梅奧評分中3個子項的改善，包括排便次數單項評分為0（或為1且較基線降低至少為1分，便血單項評分為0，內鏡單項評分<=1 (排除易脆）。在ELEVATE UC 52中，第12周時，接受維適平®（VELSIPITY®）治療的患者和接受安慰劑的患者的臨床緩解率分別為27.0%和7.0%（調整後差值19.8%，P˂0.0001），第52周時分別為32.0%和7.0%（調整後差值25.4%，P˂0.0001）。所有關鍵次要終點（包括第12周和第 52 周時的內鏡改善和黏膜癒合情況以及第52周時的無激素緩解和持續臨床緩解）均達到統計學顯著性改善。
ELEVATE UC 12是一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估中重度活動性潰瘍性結腸炎患者每日一次服用2mg維適平®（VELSIPITY®）的療效和安全性。該試驗的主要目的是評估維適平®（VELSIPITY®）在12周治療後的安全性和達到臨床緩解的療效，評估基於3個子項的改良梅奧評分。在ELEVATE UC 12中，25.0%接受維適平®（VELSIPITY®）治療的患者和15%接受安慰劑的患者達到臨床緩解（調整後差值9.7%，P=0.026）。第12周時達到了試驗的所有關鍵次要終點，包括內鏡改善和黏膜癒合。
在ELEVATE UC 12中，維適平®（VELSIPITY®） 組和安慰劑治療組發生治療中出現的不良事件（AE）的患者比例相似，而在ELEVATE UC 52中，維適平®（VELSIPITY®）的這一比例高於安慰劑組，但兩項試驗中各治療組之間發生嚴重不良事件的患者比例相似。在兩項試驗中，截至第52周，維適平®（VELSIPITY®）治療組中發生率≥3%且高於安慰劑組的最常見治療中出現的不良事件為頭痛、UC加重、COVID-19感染、頭暈、發熱、關節痛、腹痛和噁心。沒有報告心動過緩或房室阻滯的嚴重不良事件。試驗數據表明，啟動維適平®（VELSIPITY®）治療不需要複雜的滴定方案。
在ELEVATE UC 52和ELEVATE UC 12中，分別有近三分之二的患者既往從未接受過生物制劑或JAK抑制劑治療。
參考文獻：
[1] K. Wu, et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2025 Sep 30:S2468-1253(25)00198-0.
[2] Shao B, et al. Front Public Health. 2022 Oct 25;10:1032679.
[3] Kaplan GG. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2015;12(12):720-727.
[4] Sandborn WJ, et al. Lancet. 2023 Apr 8;401(10383):1159-1171.
關於雲頂新耀
雲頂新耀是一家專注於創新藥研發、臨床開發、製造和商業化的生物製藥公司，致力於滿足全球市場尚未滿足的醫療需求。雲頂新耀的管理團隊在中國及全球領先製藥企業擁有深厚的專長和豐富的經驗。公司在浙江嘉善擁有具備商業化規模的全球生產基地，並嚴格按照國家藥品監督管理局（NMPA）和歐洲藥品管理局（EMA）的 GMP 要求及世界衛生組織（WHO）PQ 標準建設。公司聚焦自身免疫、眼科、急重症及CKM（心血管、腎臟及代謝）等疾病治療領域，已打造集全渠道商業化體系與藥品全生命週期商業化能力於一體的商業化平台，並以擁有全球權益的自研 mRNA 平台為基礎，持續推進mRNA in vivo CAR-T 與 mRNA 腫瘤疫苗等現有管線，同時通過引進及生態孵化潛力平台，拓展研發能力，同時強化全球化佈局，加快國際化發展進程。更多信息，請訪問公司官網：www.everestmedicines.com。
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