神經母細胞瘤好發於幼童 GD2抗體免疫療法盼納入健保

【NOW健康 葉立斌／台北報導】在兒童癌症中，神經母細胞瘤占了7.8%，但在兒童癌症死亡占比卻高達15%。現在有GD2抗體（dinutuximab）可供治療神經母細胞瘤，總存活率相當優秀，卻需要近千萬的高額治療費。因此醫師、院士與病友團體希望能納入健保，減輕病友負擔。

賣房才能付新療法費用 罹癌幼童希望能回學校上課

台灣神經母細胞瘤病友關懷協會常務理事蔡紀葦女士為了讓有相關病痛的孩子與家長能夠多加交流，在101年成立病友關懷協會，孩子存活機會渺茫，需要團體共同分享知識，以及彼此陪伴，我們向來是以此原則運作。蔡紀葦的孩子是首位使用GD2的孩子，因當時以復發，過去只要復發就難以存活，2012年2月開始用至今狀態良好，這要能夠給一個機會。希望這項藥物能納入健保，另位病童未使用GD2，過世前留下一句為何我不能做這項治療。

蔡紀葦表示，當時孩子進行治療時付了上千萬，對家庭是極大負擔。當時的作法是貸款並且賣房籌錢，但他也知道很多家長是沒有能力這麼做的。健保的適應症為剛發病，復發的孩子不在其中。希望大家能夠關切復發小孩能怎麼做。

他想做的事是快回學校，且即便自己是病童，且有聽力與視覺障礙，仍全力配合學校課程，還學潛水，希望能到海底撿垃圾。孩子對自己的生命堅持與毅力，是我們不能想像的。

神經母細胞瘤經常復發 20年存活率僅3成

林口長庚兒童血液腫瘤科陳世翔主任指出，神經母細胞瘤是兒童癌症當中，除了腦瘤、淋巴瘤之外，最常見的實體惡性腫瘤，占兒童癌症的7.8%左右，但在兒童癌症死亡占比卻高達15%。神經母細胞瘤患者的疾病分期中，低危險或中度危險群病患者屬於預後較好的族群，一般來說接受手術或化學治療就有很好的預後，20年的存活率可達8成以上。

但是一半以上的神經母細胞瘤患者屬於高危險群，在台灣，每年約有10到15位高危險群神經母細胞瘤的癌童，即使已經以高劑量化學治療、手術切除、放射治療將癌細胞清除，治療後殘存的少數癌細胞，在各種檢查中還是很難被發現，等到癌細胞又增生到一定程度時，病症又會出現，故復發率極高，20年的存活率僅剩3成。

陳世翔醫師分享1個病例：有位2歲多的孩子診斷神經母細胞瘤，進行標準治療後，卻出現骨髓與骨頭有腫瘤復發。當時費用相當高昂，僅能用傳統治療，仍不敵病魔離世。另位病人約2歲，診斷第4期高危險群，至少每次復發都能用藥物治療緩解，至今7歲多復發4次，年初就復發過一次。復發時疼痛感強烈，止痛藥不容易控制。需要打嗎啡才能舒緩。至少達到部分緩解。

GD2抗體免疫治療預後良好 盼能夠納健保造福兒童

林口長庚醫院幹細胞與轉譯癌症研究所陳鈴津院士主持一項大規模跨國的臨床試驗，研究團隊從2009年至2015年間，持續納入接受GD2抗體(dinutuximab)免疫治療後的患者，長期追蹤受試者人數高達1,183名，這是目前此類罕見疾病接受一致性免疫標靶治療的最大規模研究；結果在5年存活率以及總存活率皆相當優異，可見得其療效良好。這項研究成果已發表於2022年12月「臨床腫瘤學雜誌」（Journai of Clinical Oncology）。

林口長庚醫院賴瓊慧副院長表示，陳鈴津院士作為免疫標靶治療的先驅，發現GD2抗體(dinutuximab)可以與神經母細胞腫瘤表面的GD2抗原結合後，誘發免疫系統攻擊並殺死癌細胞，是數十年來高危險群神經母細胞瘤治療的重大突破。這些患者的存活率，鏗鏘有力的證實了GD2抗體(dinutuximab)在高危險群神經母細胞瘤患者有顯著的療效，也可以幫助此類罕見癌症病童延長壽命。

台大醫院小兒血液腫瘤科盧孟佑醫師分享經驗指出，神經母細胞瘤在2015年陳鈴津院士發展出新的免疫療法GD2抗體(dinutuximab)上市後，台大醫院治療團隊積極以專案進口方式引進，針對移植後和復發高危險群病童治療，目前有10幾位病童治療使用過，在維持性治療或復發後合併化學治療使用，腫瘤治療反應不錯。可惜的是，在台灣許多適合使用GD2抗體(dinutuximab)的癌童家庭都在高價的自費藥物前望之卻步。研究團隊衷心的希望在不久的將來，能聽到台灣健保的好消息，造福更多第四期高危險群神經母細胞瘤的病童。

健保署回應：GD2抗體免疫療法 將納暫時性支付

健保署在24日表示，已同意將GD2抗體免疫療法dinutuximab納入暫時性支付，預計於下半年生效。健保署表示，將會限用於年齡12個月以上的高危險神經母細胞瘤病人之初次使用，並用於自體幹細胞移植後。補助金額為每瓶298,198元，療程及人年藥費為給付一次治療所需的5個連續療程為限。每一療程使用5瓶，5個療程共需25瓶，每人年總藥費約745萬元。成果預測，與對照組（isotretinoin)比較，5年整體存活率為64% vs 50%。

健保署表示，這項藥品治療罕見癌症，國內病人數不多；國外第三期臨床試驗收案378人，因治療人數較少，且人年藥費高。因此，經專家會議討論，建議納入登錄系統追蹤長期療效。後續再進行評估其療效據以調整給付範圍。