AML白血病治療｜急性血癌病童治療新曙光！中大成立首個AML資料庫、72小時內配對最佳藥物

AML白血病治療｜白血病(Leukaemia)，也稱血癌，泛指與血液及骨髓相關的癌病，分為急性與慢性兩種。當中，急性骨髓性白血病（AML）是兒童中最常見的癌症之一，每年導致約10名小童被診斷出患有AML。但由於該病可以使用的藥物不多，現時一般只可做傳統化療及骨髓移植治療，惟標準治療未必個個適用，因而增加復發的風險，演變成不治之症。最近，中大卓越兒童健康研究所研發出「精準個人化治療」測試方法，為患者提供精準個人化治療，有望控制病情。撰文：Ray@Medical Inspire │ 圖片來源：Medical Inspire 、shutterstock │ 資料來源：香港中文大學卓越兒童健康研究所

AML白血病治療｜急性血癌病童治療新曙光！中大成立首個AML資料庫、72小時內配對最佳藥物

AML一直被視為罕見及極具侵略性的急性血癌，現時兒童AML的標準治療方案會先做化療，如醫生認為復發風險高，便會配合骨髓移植。一般新症存活率可達7成，若病人復發，存活率則只有4成或以下。

「精準個人化治療」72小時內找出最合適藥物

中大「卓越兒童健康研究所」 早前為尋找更有效治療方案展開研究，開始跟進全港52名AML病童，抽取他們的骨髓樣本，再以45種標靶藥作藥物篩查；進行綜合藥物、基因組學及臨床數據的全面分析，建立病人資料庫，採取「精準個人化治療」，助日後可以加快找出合適藥物予病童使用。現時，中大已經可以透過抽取骨髓，在72小時內找出，最合適患者的標靶藥。其中有數據指出，現時有7種本港已獲批標靶藥物對治療兒童血癌細胞有更佳反應。

中大醫學院兒科學系助理教授梁錦堂解釋「其團隊建立的精準治療測試方法，可於72小時內完成病人樣本對藥物敏感度的分析，並結合基因測序，以最短時間，為本已沒有治療選擇的急性血癌病童帶來新希望。」

中大醫學院兒科學系教授李志光表示：

「研究中有兩名分別14歲和14個月大的復發性血癌病人，經測試後成功找到最具療效藥物，而病情於用藥後得到緩解，存活期更成功由以往的兩至三個月，延長到1年至2年半不等。」

研究成果已刊登在《Blood Cancer Discovery》，及就這次研究建立了詳細的資料庫，開放予全球研究人員，期望日後這種個人化治療方案，可擴展至其他類型血癌。

科研基金有限 仍需進一步臨床研究

但中大團隊亦表示，現時「精準個人化治療」只屬研究性質，距離廣泛性使用仍需待進一步臨床研究。至於日後能否在本港醫院的常規治療上廣泛應用，他強調科研基金有限，要視乎資金是否足夠。

傳統治療對KMT2C基因變異無效

另外，研究亦發現如AML病童有KMT2C的基因變異，用傳統的化療及骨髓移植治療，是無效的，「是100%會死亡。」中大醫學院兒科學系教授李志光表示，現時本港有10%的AML病童有上述的變種，而中大在為其基因變異進行分析後，發現Venetoclax的標靶藥物或可治療相關的病童。

（左起）中大卓越兒童健康研究所所長兼中大醫學院兒科學系系主任李民瞻教授、兒科學系王函博士、李志光教授、梁錦堂教授，以及陳婉儀博士。

香港中文大學卓越兒童健康研究所

簡稱「卓越兒童健康研究所」。在2018年正式成立，此大學級的研究所匯聚來自中大多個學院、研究院及研究中心的學者，以及全球多個合作伙伴研究中心的專家，目標是 透過跨專業、跨學科的合作，共同努力促進兒童的健康和福祉。

中大醫學院兒科學系系主任李民瞻教授表示「卓越兒童健康研究所在兒童癌症、心臟病、遺傳病、眼疾和傳染病等範疇，致力進行尖端科研，包 括正研究將「個人化治療」的做法，擴展至不同類型的血癌。