美國FDA迎來新希望！Ultragenyx申請基因治療Sanfilippo症候群的加速批准

Ultragenyx Pharmaceutical向美國FDA遞交了針對Sanfilippo症候群A型的基因療法UX111的生物製劑許可申請，期待獲得加速批准。

在罕見疾病領域中，Sanfilippo症候群一直是醫學界的一大挑戰。最近，Ultragenyx Pharmaceutical（NASDAQ:RARE）宣佈已向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了一份生物製劑許可申請（BLA），尋求其AAV基因療法UX111（ABO-102）的加速批准，專門用於治療Sanfilippo症候群A型（MPS IIIA）。這一申請背後擁有大量臨床資料支援，顯示出該療法在改善患者病情方面的潛力。

Sanfilippo症候群是一種由於酶缺陷導致的代謝障礙，通常會影響兒童的認知和運動能力，並縮短生命週期。因此，找到有效的治療方案至關重要。UX111作為一種基因療法，旨在透過修復受損的基因功能，從而緩解疾病程序。

目前，該項目正受到業內廣泛關注，因為它可能成為治療此類罕見病的新標竿。然而，也有一些專家對基因療法的長期效果表示懷疑，認為需要更多的資料來證明其安全性與有效性。儘管如此，Ultragenyx的努力無疑為患者及其家庭帶來新的希望，未來或將改變Sanfilippo症候群的治療格局。

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