癌症免疫療法（immunotherapy）興起讓許多原本無藥可醫的病患重獲新生，但並非所有患者治療後都能受益，因此仍亟待改善。近日美國食品藥物管理局（FDA）授予 Dostarlimab（商品名 Jemperli）免疫療法藥物「突破性療法認定」（Breakthrough Therapy Designation），以加速上市進程，因臨床實驗成功使所有受試者腫瘤消失，堪稱醫學界大突破。
Dostarlimab 屬免疫檢查點抑制藥物，機制是阻斷癌細胞對免疫系統的抑制作用，讓免疫細胞重新活化，有效攻擊並摧毀癌細胞。臨床實驗成功主因之一，是研究員鎖定一群癌細胞 DNA 修復系統有缺陷的大腸癌患者。這些患者癌細胞會產生較多「腫瘤新抗原」（neoantigen），較易遭免疫系統攻擊，使免疫療法更有效。
臨床實驗由葛蘭素史克公司（GSK）與美國斯隆─凱特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）合作，招募 42 名局部晚期直腸癌（Rectal cancer）患者，都經基因檢測確認有 DNA 錯配修復缺陷（dMMR，mismatch repair deficiency）。所有受試者每三週接受一次 Dostarlimab 靜脈注射，持續六個月。
核磁共振造影等檢查結果顯示，所有患者接受完整療程後腫瘤都消失了，且持續追蹤一年內沒有人癌症復發。更重要的，受試者沒有嚴重副作用，常見的輕微不良反應包括皮疹（21%）、疲勞（11%）及甲狀腺功能低下（11%）。他們也無需接受傳統手術、放射治療或化療，避免治療可能的嚴重副作用，如不孕和失禁等。這項令人振奮的成果發表於《新英格蘭醫學期刊》（The New England Journal of Medicine）。
斯隆─凱特琳癌症中心腸胃腫瘤科醫師 Andrea Cercek 表示：「臨床實驗每位患者的反應都很好。42 名完成療程的患者的副作用皆相當輕微。且新療法效果非常持久，多數受試者至少一年沒有復發，最早加入實驗的受試者甚至維持健康達四年以上！」
截至 2024 年 6 月，FDA 共收到 1,516 件「突破性療法認定」申請，僅約三分之一最終批准。 Dostarlimab 獲得認定，足見治療 dMMR 直腸癌的潛力與價值。FDA 授予「突破性療法認定」目的，是加速治療嚴重疾病的新藥開發進程。認定的研發中藥物，可獲 FDA 臨床實驗設計、審查流程優先協助，能大幅縮短上市時間，Dostarlimab 將能提前三年上市。
美國每年有 4 萬多人診斷出患直腸癌，約 10% 患者癌細胞有 dMMR，國人這類病患也不少。Dostarlimab 出現無疑帶來新希望。不久的未來，更多藥效卓著、副作用又少的療法問世，癌症將不再是令人聞之色變的不治之症。
（首圖來源：shutterstock）
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