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健康

健保擴大給付SMA藥物!台灣SMA之父見證患者等到有藥可醫

Heho 健康(台灣)

更新於 08月27日06:01 • 發布於 08月27日09:30 • 邱玉珍

2024年8月對罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症(簡稱SMA)患者來說意義非凡,歷經重重困難,健保署終於SMA關懷月全面擴大給付治療藥物,讓病友有機會從治療中獲益,進而完成追求夢想的心願。

SMA是一種單一SMN1基因變異導致神經肌肉退化的罕見疾病,患者會因運動神經元持續性退化,影響坐立、行走、說話與吞嚥功能,嚴重甚至無法自主呼吸而死亡 。

台灣自2000年研發世界首例的SMA小鼠模式開始,積極參與國際藥物研發與臨床試驗,創立跨科別照護團隊與爭取健保藥物給付,在各界的努力下,終於在脊髓性肌肉萎縮症8月關懷月獲得健保給付。

鐘育志見證SMA的發展醫療史

被稱為「台灣SMA之父」的高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒神經科教授鐘育志表示,這一切得來不易,認為是醫學、政府、病患及家屬與眾人齊心合力的功勞,也希望大家能繼續關注更多罕病病友,持續給予關懷。

鐘育志將台灣SMA醫療史比喻為樹木的成長,「樹苗成長期」可從2000年與李鴻研究員等人,共同研發出全球第一個SMA小鼠模式,奠定SMA致病機轉與藥物研發開始 。

而這個國際通稱「Taiwan model」的SMA台灣模式小鼠,是名符其實的「台灣之光」,台大醫院團隊也以此SMA小鼠,陸續在國際發表多篇重要學術論文,引發熱烈討論。

高醫成立全台第一個SMA跨科醫療團隊

然而,隨著各國陸續研發更多SMA藥物,台灣也自2007年邁入「小樹茁壯期」。也引進海外呼吸照護模式,成立全台第一個SMA跨科醫療團隊,實施多系統全人照護 ,2017年起亦開始SMA藥物恩慈治療。

鐘育志分享臨床經驗,一位10歲的小病人「小晴」,從每天24小時臥床、配戴呼吸器,到4、5歲接受恩慈治療後,逐漸不再全天依賴呼吸器,且經常規劃旅遊、露營,不但是全家人的最佳導遊,更是凝聚家人情感的開心果。

鐘育志
鐘育志

健保全面擴大給付 助病友翻轉命運

中國醫藥大學兒童醫院副院長周宜卿進一步說明,國內健保給付SMA也因應科學研究的進展,與時俱進逐步開放,2020年先開放新生兒與兒童申請;2023年打破治療年齡的限制,讓成人病友也有機會接受治療 ,同時提供3種藥物供選擇。

今年8月健保署更打破確診年齡與上肢運動功能的限制 ,讓許多本已不抱希望的病友,重燃希望。健保解除「3歲以下確診」與「上肢運動功能RULM≧15分」的兩大限制,全面擴大給付,幫助全台灣約400位病友都有機會獲得治療。

SMA藥物能幫病程「踩煞車」

周宜卿分享最近來諮詢的20多歲女性病友,小時候就因走路容易跌倒,檢查確診為SMA,但因兄弟姊妹已有人久等不到SMA藥物而過世,讓她不敢懷抱希望,就算後來看到健保全給付的新聞,也選擇獨自到診間諮詢,不敢向父母說,就怕無法順利獲得治療,徒惹家人傷心。

雖然SMA曾經無藥可醫,但隨著醫藥進展,SMA藥物不但能「幫病程踩煞車」,真實世界的臨床觀察甚至發現有機會讓運動功能進步。周宜卿表示,SMA已進入跨科別專業診療的時代,不論是新生兒、嬰幼兒、青少年或是成人病患,都可以與醫師討論用藥選擇,對病患與家屬來說都是翻轉命運的機會。

「SMA」與「漸凍人」大不同

許多人常將「SMA」誤認為「漸凍人」,兩者都是運動神經元疾病,但發病時間與影響不相同。台大醫院神經部暨腦中風中心主治醫師蔡力凱解釋,原名為「肌萎縮側索硬化症 Amyotrophic lateral sclerosis (ALS)」的漸凍人,通常在成人時期發病,對家庭與社會的衝擊來得突然,可能維持3至5年。

而SMA則多在嬰童時期發病 ,他們對家庭與社會的影響卻更加漫長,可能長達30、40年之久。SMA治療可以幫助病友維持神經功能,並且實現自我價值,甚至創作出比許多人都出色的書法、繪畫作品。

台大醫院治療經驗顯示,接受治療的SMA病人,大多數顯示運動功能進步,且越早治療的效果越好 ,希望SMA病友和醫療團隊討論,並積極接受治療。蔡力凱教授表示,受惠於醫療進展與健保相助,越來越多罕病病友有機會長大成年,實現人生夢想,貢獻社會。

文/邱玉珍、圖/巫俊郡

諮詢醫師:高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒神經科教授鐘育志中國醫藥大學兒童醫院副院長周宜卿台大醫院神經部暨腦中風中心主治醫師蔡力凱

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